WASHINGTON (AP) – Gesundheitsberater des Bundes sind zu dem Schluss gekommen, dass ein Medikament, das Frühgeburten verhindern soll, nachweislich nicht wirkt, und ebnet damit den Weg für die US-Aufsichtsbehörden, einen lang verzögerten Versuch fortzusetzen, es vom Markt zu nehmen.
Das Beratungsgremium der Food and Drug Administration stimmte am Mittwoch mit 14 zu 1 Stimmen dafür, dass das injizierbare Medikament Makena zurückgezogen werden sollte, trotz der Appelle des Herstellers, es bis zur weiteren Forschung verfügbar zu halten.
Die Experten stimmten im Wesentlichen einer Entscheidung der FDA aus dem Jahr 2020 zu, die das Medikament als unwirksam erachtete und seine Entfernung forderte. Der Hersteller, Covis Pharma, hatte diese Entscheidung angefochten und die seltene öffentliche Anhörung in dieser Woche angesetzt.
„Wenn wir zulassen, dass Makena auf dem Markt bleibt, bedeutet dies, dass die FDA eine große Studie untersucht, keinen Nutzen festgestellt und dennoch zugelassen hat, dass dieses Medikament auf dem Markt bleibt“, sagte Dr. Margery Gass, eine Spezialistin für Geburtshilfe. „Ich denke, das ist ein schlechter Präzedenzfall.“
Gass und andere Diskussionsteilnehmer ermutigten Covis, das Medikament weiter zu untersuchen, um festzustellen, ob eine Untergruppe von Frauen davon profitieren könnte.
„Ich denke, dass unsere Patienten eine Antwort verdienen, und sie verdienen diese gut konzipierte klinische Studie, und ich denke, dass die Entfernung des Medikaments vom Markt dies ermöglichen wird“, sagte Dr. Mary Munn von der University of South Alabama.
Es wird erwartet, dass FDA-Kommissar Dr. Robert Califf in den nächsten Monaten eine endgültige Entscheidung über die Rücknahme des Medikaments treffen wird. Wenn er dem Rat des Gremiums folgt, wäre es das erste Mal, dass die FDA ein Medikament offiziell zurückzieht, das sie ursprünglich auf der Grundlage vielversprechender früher Daten zugelassen hat.
Die FDA erteilte Makena im Jahr 2011 eine beschleunigte Zulassung auf der Grundlage einer kleinen Studie, in der es die Frühgeburtenrate bei Frauen mit einer Vorgeschichte des Problems zu reduzieren schien. Eine Frühgeburt erhöht das Risiko von Behinderung und Tod bei Säuglingen und betrifft etwa 10 % der Geburten in den USA.
Die Zulassung durch die FDA wurde von einer größeren Folgestudie abhängig gemacht, um zu bestätigen, ob Makena zu gesünderen Ergebnissen für Babys führt.
Aber im Jahr 2019 zeigten die Ergebnisse dieser internationalen Studie mit 1.700 Patienten, dass das Medikament weder Frühgeburten – wie ursprünglich angenommen – reduzierte, noch zu gesünderen Ergebnissen für Säuglinge führte.
Die FDA hat seitdem versucht, die Zulassung des Medikaments zu widerrufen. Aber der lange, bürokratische Prozess unterstreicht die Schwierigkeit, ein Medikament vom Markt zu nehmen, wenn ein Hersteller dies nicht freiwillig tut.
Das in Luxemburg ansässige Unternehmen Covis Pharma argumentierte diese Woche, dass Makena Frauen mit dem höchsten Risiko für Frühgeburten zugute kommt, einschließlich schwarzer Amerikaner, und schlug vor, seine Zulassung auf diese Gruppe einzuschränken, während es eine weitere Studie zur Bestätigung der Wirksamkeit durchführte. Zu den Präsentationen des Unternehmens gehörten externe Experten, die sagten, die Entfernung von Makena würde die Rassenunterschiede in der Schwangerschaftsvorsorge verschlimmern.
„Die FDA sollte das Beste für unsere Patienten tun, nämlich dieses Medikament für diejenigen von uns verfügbar zu halten, die diese sehr risikoreichen Patienten jeden Tag behandeln“, sagte Dr. Yolanda Lawson, Geburtshelferin an der Baylor University, gegenüber der FDA Tafel.
Aber die Experten stellten sich letztendlich auf die Seite der FDA-Wissenschaftler, die betonten, dass sie „keine Gruppe von Frauen identifizieren konnten, bei denen Makena eine Wirkung hatte“. Das Medikament birgt laut FDA auch Risiken, darunter Blutgerinnsel und Depressionen.
Die FDA wurde unter Druck gesetzt, hart gegen unerprobte Medikamente vorzugehen, die im Rahmen ihres beschleunigten Zulassungsprogramms zugelassen wurden, das seit den frühen 1990er Jahren die Markteinführung von Dutzenden von Medikamenten auf der Grundlage früher Ergebnisse ermöglicht hat. Die Kehrseite des Programms besteht darin, Medikamente zu entfernen, wenn ihr anfängliches Versprechen nicht durch spätere Studien bestätigt wird.
Makena ist so etwas wie ein Aushängeschild für die Nachteile des Programms geworden, da das Medikament seit mehr als einem Jahrzehnt ohne bestätigten Nutzen auf dem Markt ist. Laut einem kürzlich erschienenen Bundesbericht haben die USA seit 2018 700 Millionen US-Dollar für Makena durch verschiedene Regierungsprogramme, darunter Medicaid, ausgegeben.
Laut Covis haben in den letzten zehn Jahren etwa 350.000 Frauen das Medikament verwendet.
Selbst wenn das Medikament entfernt wird, wird von einigen Ärzten erwartet, dass sie seinen Hauptbestandteil weiterhin als Spezialmedikament verschreiben. Compounding-Apotheken bieten seit langem ihre eigenen Formulierungen des Arzneimittels an. Sowohl Makena als auch die zusammengesetzten Medikamente bestehen aus einer synthetischen Form des Hormons Progesteron, das der Gebärmutter hilft zu wachsen und eine Schwangerschaft aufrechtzuerhalten.
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Diese Geschichte wurde korrigiert, um zu zeigen, dass das Gremiumsmitglied, das das Potenzial für einen schlechten Präzedenzfall kommentierte, Margery Gass war, nicht Margaret Gatz.
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