In einer bahnbrechenden Entscheidung hat das Vereinigte Königreich genehmigte den Einsatz einer sogenannten Gen-Editing-Therapie für Patienten mit Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie – beides erbliche Erkrankungen, die auf genetischen Mutationen der roten Blutkörperchen beruhen. Die Behandlung, ist die erste zugelassene Therapie, die CRISPR-basierte Gen-Editing-Technologie zur Behandlung geeigneter Patienten nutzt.
Die britische Zulassung der neuartigen Therapie basiert auf zwei früheren globalen klinischen Studien, die die Wirksamkeit der Behandlung belegten. 97 Prozent der Patienten, die Casgevy einnahmen, wurden während der Studien mindestens 12 Monate nach der Behandlung von starken Schmerzen im Zusammenhang mit Bluterkrankungen befreit. Die Ergebnisse legen nahe, dass die Gen-Editing-Behandlung den aktuellen Standard für die Pflege darstellt. sind derzeit die einzigen Wege zur Heilung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie, sie bergen jedoch viele Risiken.
Beide und Beta-Thalassämie sind Bluterkrankungen, die durch defekte rote Blutkörperchen gekennzeichnet sind, die keinen Sauerstoff transportieren können, und eine monatliche Blutentnahme erforderlich machen Das kann kostspielig und zeitaufwändig sein. Casgevy wirkt, indem es gezielt die Gene in den Knochenmarksstammzellen angreift, die fehlerhafte Blutzellen produzieren. Damit die Behandlung funktioniert, müssen einem Patienten Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen, in einem Labor bearbeitet und dann dem Patienten erneut infundiert werden.
Trotz ihrer vielversprechenden Aussichten sind CRISPR-basierte Therapien für die breite Öffentlichkeit möglicherweise nicht leicht zugänglich. . Das Innovative Genomics Institute (IGI) schätzt, dass die durchschnittliche CRISPR-basierte Therapie zwischen Das IGI hat eine „Task Force zur Erschwinglichkeit“ eingerichtet, um sich mit der Frage der Erweiterung des Zugangs zu diesen neuartigen Therapien zu befassen.
Abgesehen von den hohen Kosten bieten sie auch für seltene Erkrankungen ein großes Versprechen . Noch wichtiger ist, dass diese bahnbrechende Zulassung für Casgevy „die Tür für weitere Anwendungen von CRISPR-Therapien in der Zukunft öffnet“, sagte Prof. Dame Kay Davies, Wissenschaftlerin von der Universität Oxford. . könnte CRISPR in Zukunft sogar übertreffen.
Casgevy wird noch überprüft von für Sicherheitsstandards in anderen Ländern, einschließlich den Vereinigten Staaten und Saudi-Arabien. Ein Marketingantrag, der erste Schritt zur Zulassung der Therapie, wurde kürzlich von der genehmigt .