7. Juli 2023 – Experten auf dem Gebiet der Alzheimer-Krankheit werfen einen Tag später mit Werken wie „breakthrough“, „celebrate“ und „thrilled“ um sich Die FDA hat zugestimmt volle Zulassung für ein neues Medikament zur Behandlung früher Stadien der Krankheit.
Da keine Heilung in Sicht ist, weckt jede neue Zulassung Hoffnung, auch mit einem Wirkstoff wie Leqembi, der in der Forschung das Fortschreiten der Krankheit um durchschnittlich 27 % verlangsamte. Zu den Bedenken zählen Berichte über einige seltene, aber möglicherweise schwerwiegende Nebenwirkungen wie Hirnschwellungen oder Blutungen, die die FDA dazu veranlassten, einen Warnhinweis auf der Etikettierung des Arzneimittels vorzuschreiben.
Auch der Preis könnte eine Überlegung sein. Die Kosten für Lecanemab werden auf 26.500 US-Dollar pro Jahr geschätzt, was der Arzneimittelhersteller Eisai damit begründet, dass jeder behandelte Patient an einer Krankheit leidet 37.600 $ pro Patient und Jahr” für die Gesellschaft.
Lecanemab soll das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit bei Menschen mit leichten Denk- und Gedächtnisproblemen im Frühstadium verlangsamen. Es ist kein Heilmittel und macht den Fortschritt von Menschen, die bereits mit einer fortgeschritteneren Erkrankung leben, nicht rückgängig.
Das Erste seiner Art
„Dies ist die erste traditionelle Zulassung für eine krankheitsmodifizierende Therapie der Alzheimer-Krankheit. Das ist also ein großer Gewinn für Patienten und Familien“, sagte Susan Peschin, Präsidentin und CEO der gemeinnützigen Alliance for Aging Research. Sie fügte hinzu, dass die Allianz „begeistert“ sei, dass dieser Wirkstoff die volle FDA-Zulassung erhalten habe.
„Wir wissen, dass es sich nicht um eine Heilung oder gar eine Therapie handelt, die eine nennenswerte und langanhaltende Wirkung haben wird. Aber eine Therapie zu haben, die das Fortschreiten der frühen Alzheimer-Krankheit über 18 Monate um 27 % verlangsamt – das könnte für Menschen mit leichter kognitiver Beeinträchtigung viel bedeuten“, sagte Peschin.
Nach eineinhalbjähriger Einnahme des Medikaments verzögerte Leqembi die Symptome der Alzheimer-Krankheit im Vergleich zu Placebo um mehr als fünf Monate.
Auf die Frage, ob dies wahrscheinlich zu einer Veränderung des Alltagslebens der Menschen führen wird, antwortete Rebecca Edelmayer, PhD, leitende Direktorin für wissenschaftliches Engagement bei der Alzheimer’s Association, mit „Ja“. Eine um weitere 5,3 Monate verzögerte Progression im Vergleich zu Placebo in der Forschung „wird für den Einzelnen in einem frühen Stadium sehr wertvoll sein.“ Das bedeutet mehr Zeit mit der Familie, den Besuch von Schulabschlüssen und mehr Unabhängigkeit … damit sie weiterhin ein sinnvolles Leben führen können.“
Es gibt jetzt Hoffnung für Menschen mit früher Alzheimer-Krankheit, sagte Dr. Michael Weiner, Professor für Radiologie und biomedizinische Bildgebung, Medizin, Psychiatrie und Neurologie an der University of California in San Francisco. „Das Gesamtbild ist, dass dies ein Durchbruch ist.“
Wenn Sie oder ein geliebter Mensch sich in einem frühen Stadium befinden oder befinden, „ist es jetzt an der Zeit, einen Arzt aufzusuchen und sich untersuchen zu lassen“, sagte Weiner, der auch Hauptforscher der Alzheimer’s Disease Neuroimaging Initiative ist, der größten Beobachtungsstudie der Welt Welt für Alzheimer.
„Wenn die Leute zu lange warten, könnte sich die Tür schließen.“
Wie sicher ist die Behandlung?
„Es gibt definitiv unerwünschte Ereignisse oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung. Deshalb enthält es eine sogenannte Black-Box-Warnung“, sagte Weiner.
Die Box-Warnung der FDA gilt als höchste sicherheitsrelevante Warnung für das Risiko „schwerwiegender und lebensbedrohlicher Ereignisse“. Die Sorge bei Leqembi und anderen Arzneimitteln zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit sind amyloidbedingte Bildanomalien (ARIA) im Gehirn. Zu den Nebenwirkungen von ARIA gehören Mikroblutungen und Hirnschwellungen.
Peschin sagte, es sei wichtig, dass die Öffentlichkeit über diese Risiken Bescheid weiß und sie mit ihren Ärzten bespricht. Die Risiken seien „für viele Menschen minimal“, sagte sie, aber Menschen mit zwei Kopien einer genetischen Mutation namens APOE4 hätten ein höheres Risiko für diese Nebenwirkungen.
Die eingerahmte Warnung solle auf einige dieser Nebenwirkungen aufmerksam machen, sagte Edemayer. „Wir begrüßen diese Diskussionen zwischen Einzelpersonen oder Familien und Ärzten sehr, damit sie durchgesetzte Behandlungsentscheidungen treffen können.“ Sie fügte hinzu, dass viele Medikamente zur Behandlung anderer Erkrankungen mit Warnhinweisen der FDA versehen seien.
Weiner warnte wegen der Gefahr von Blutungen vor der Anwendung von Leqembi bei Menschen, die blutverdünnende Medikamente einnehmen. Es handelt sich nicht um eine offizielle Warnung der FDA, „aber wenn Sie einen Blutverdünner einnehmen, kann sich eine Mikroblutung als Makroblutung herausstellen.“
„Viele große Blutungen im Gehirn, die äußerst ernst sein können“, erklärte er. Es gab einige wenige Menschen, die einen monoklonalen Antikörper wie Leqembi oder Aducanumab einnahmen und Krampfanfälle erlitten, ins Krankenhaus eingeliefert wurden oder starben.
Ein unerfülltes Bedürfnis
Die vollständige Zustimmung wurde weitgehend erwartet. Die FDA erteilte Leqembi im Januar eine beschleunigte Zulassung, nachdem eine erste Studie darauf hindeutete, dass es das Fortschreiten der Krankheit verzögern könnte. Die Behörde gewährt eine beschleunigte Zulassung, wenn ein ungedeckter Bedarf besteht und ein Medikament zunächst vielversprechend ist, während größere Studien durchgeführt werden. In diesem Fall eine zweite Studie bestätigte den klinischen Nutzen und die FDA erteilte die volle Zulassung.
Außerdem prüfte die FDA-Beratergruppe letzten Monat Beweise für Leqembi einstimmig abgestimmt Genehmigung empfehlen. Die FDA ist nicht an Entscheidungen des Beirats gebunden, sondern folgt in der Regel deren Leitlinien.
Lecanemab bekämpft die zugrunde liegende Ursache der Alzheimer-Krankheit. Die Behandlung reduzierte die Menge an Amyloid-Plaques im Gehirn, deren Bildung für mich lange Zeit als Hauptverursacher der Gedächtnisstörung galt.
Die Behandlung erfolgt zweimal im Monat als intravenöse Infusion. Weiner hofft, dass es in Zukunft eine praktischere Pillenform geben wird.
Medicare-Abdeckung mit einem Haken
Wenn Sie Medicare-Patient sind, deckt der Plan außerdem 80 % der Arzneimittelkosten ab, es gibt jedoch zunächst einige Voraussetzungen, die Sie erfüllen müssen. Das erste liegt auf der Hand: Sie müssen bei Medicare angemeldet sein.
Die Centers for Medicare and Medicaid Services verlangen jedoch auch die Diagnose einer leichten kognitiven Beeinträchtigung oder einer leichten Alzheimer-Demenz mit dokumentiertem Nachweis von Beta-Amyloid-Plaques im Gehirn. „Das ist entscheidend, man möchte niemanden behandeln, der nicht an Alzheimer leidet“, sagte Edelmayer.
Ihr Arzt muss sich außerdem für ein vom CMS genehmigtes Register anmelden, um Patientendaten einzugeben und eine Kostenerstattung für die Behandlung zu erhalten. Um diese letzte Anforderung wird sich Ihr Arzt kümmern.
Ein Blick nach vorn
Der Arzneimittelhersteller Lilly hat eine Phase-III-Studie zu einem in der Entwicklung befindlichen monoklonalen Antikörper gegen die Alzheimer-Krankheit abgeschlossen. Es heißt Donanemab und wird voraussichtlich bald zur FDA-Prüfung kommen.
Ein weiterer monoklonaler Antikörper, der bereits von der FDA für Alzheimer zugelassen wurde, ist Aduhelm. Die Genehmigung im Juni 2021 war umstritten. Alle Mitglieder des FDA-Beratungsgremiums stimmten gegen die Genehmigung.
Weiner bot eine optimistische Gesamtperspektive.
„Ich denke, dass wir noch zu unseren Lebzeiten die Möglichkeit sehen werden, kognitiven Verfall und Demenz zu verhindern, indem wir Menschen identifizieren, die sich für völlig normal halten, und sie behandeln, bevor sie Symptome entwickeln“, sagte er.
Die Alzheimer-Krankheit, von der 6,5 Millionen Amerikaner betroffen sind, entwickelt sich typischerweise im Laufe von 15 Jahren und die meiste Zeit über haben die Menschen überhaupt keine Symptome.
„Es ist genau wie Prostatakrebs im Frühstadium oder Brustkrebs im Frühstadium“, sagte er.
Es laufen jedoch Forschungsarbeiten, die Scans verwenden, um Menschen zu identifizieren, die Amyloid-Plaques haben, aber nicht wissen, dass sie an Alzheimer leiden, und sie mit einer Therapie mit monoklonalen Antikörpern zu behandeln, um Krankheiten vorzubeugen. Bleiben Sie dran.
Die Alzheimer’s Association ermutigt Menschen mit Alzheimer-Krankheit und ihre Anbieter, Informationen in ihre Datenbank einzugeben Alzheimer-Netzwerk für Behandlung und Diagnostik (ALZ-NET) Registrierung. Das im Jahr 2021 ins Leben gerufene Ziel ist es, fundierte Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit einer breiten Palette von Behandlungen für die Alzheimer-Krankheit zu sammeln, um Bildung, klinische Versorgung und Forschung zu informieren.