Dennis Thompson
DIENSTAG, 29. März 2022 (HealthDay News)
Eine experimentelle cremebasierte Gentherapie könnte bald das erste von der US-Regierung zugelassene Mittel zur Behandlung einer seltenen und verheerenden Hautkrankheit werden, die „Schmetterlingskinder“ hervorbringt.
Patienten mit rezessiver Dystrophie Epidermolysis bullosa (EB) werden Schmetterlingskinder genannt, „weil ihre Haut so zerbrechlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings“, erklärte der leitende Forscher Dr. Peter Marinkovich, Direktor der Blistering Disease Clinic von Stanford Medicine.
Ein fehlerhaftes vererbtes Gen macht diese Kinder unfähig, einen Kollagen-„Kleber“ zu produzieren, der die innere Hautschicht (die Dermis) mit der äußeren Hautschicht (der Epidermis) verbindet, sagte Marinkovich.
Infolgedessen können kleinere Kratzer oder Stöße dazu führen, dass ihre Haut Blasen bildet und offene Wunden bildet, die nicht heilen, wodurch der Patient schweren Infektionen, Narbenbildung und – wenn er lange genug lebt – einem erhöhten Risiko ausgesetzt ist Hautkrebs.
“Es ist eine unglaublich verheerende und brutale Krankheit”, sagte Michael Hund, CEO der EB Research Partnership. Viele Kinder sterben im Säuglingsalter, und „die Lebenserwartung liegt höchstens bei etwa 30 Jahren“, sagte er.
“Es ist ein Leben voller blutiger Bandagen, und jeder Tag ist voller Schmerzen”, sagte Hund. „Alles ist durch die Krankheit beeinträchtigt. Viele Menschen vergessen, dass Ihre Haut Ihr größtes Organ ist. Wenn Ihre Haut also nicht wie Menschen mit gesunder Haut funktioniert, ist jeder Aspekt Ihres Lebens betroffen.“
In den Vereinigten Staaten gibt es bis zu 30.000 EB-Patienten, und bis jetzt gab es keine Behandlung für die Erkrankung, sagte Hund.
Doch eine neue Gentherapie der Firma Krystal Biotech aus Pittsburgh hat in Phase-2- und -3-Studien gezeigt, dass sie bei manchen Schmetterlingskindern seit Jahren offene Wunden heilen kann. Das Unternehmen hat der Creme den Markennamen Vyjuvek gegeben.
Vyjuvek enthält eine modifizierte Herpes Simplex Virusdas den Hautzellen eine intakte und gesunde Kopie des fehlerhaften Gens COL7A1 zuführt, das die Störung verursacht.
Die Creme wird während des regelmäßigen wöchentlichen Verbandswechsels direkt auf die Haut aufgetragen, sagten die Forscher. Es ist bei Raumtemperatur stabil und kann ohne besondere Fachkenntnisse aufgetragen werden.
Das modifizierte Herpesvirus kann sich nicht replizieren, aber aufgrund der natürlichen Fähigkeit des Virus, dem Immunsystem auszuweichen, bietet es die beste Möglichkeit, das intakte Gen zu transportieren, erklärte Marinkovich.
“Sie wollen nicht, dass die Gentherapie eine Immunreaktion oder Entzündung hervorruft” in der Haut, die bereits stark geschädigt ist, sagte Marinkovich. „Deshalb haben wir auf der Sicherheitsseite sehr gute Ergebnisse erzielt, weil die Patienten die Therapie mehrfach erhalten konnten, ohne dass es zu Wirkungsverlusten oder entzündungsbedingten Nebenwirkungen kam.“
Laut dem in der Zeitschrift veröffentlichten Bericht zeigten frühe Ergebnisse der Phase 2, dass Vyjuvek die offenen Wunden von neun EB-Patienten heilte Naturheilkunde.
Dazu gehörte eine große 10 Jahre alte Wunde, die den größten Teil der Körperseite eines Patienten bedeckte und mit der Creme zu 70 % geheilt wurde, berichteten die Forscher.
Alle anderen Wunden schlossen vollständig mit der Behandlung, einschließlich einer chronischen Wunde, die bei einem anderen Patienten fünf Jahre lang bestanden hatte. Diese Langzeitwunde schloss sich nach zwei Runden der Cremebehandlung vollständig und blieb während der achtmonatigen Überwachung geschlossen.
„Normalerweise fangen wir damit an, Creme auf die problematischsten Wunden eines Patienten aufzutragen“, sagte Marinkovich. „Sobald diese verheilt sind, gehen wir zu den anderen Wunden über, bis sie verheilt sind.“
Die Forscher erwarten, dass die Gentherapie die Heilung der behandelten Wunden aufrechterhält, sagte Marinkovich. In unbehandelten Bereichen könnten sich immer noch neue Wunden bilden, und die Creme würde auf diese aufgetragen werden, sobald sie auftreten.
„Schließlich erreichen wir den Punkt, an dem die meisten Wunden geheilt sind und die Wundbelastung des Patienten reduziert wird“, sagte Marinkovich.
Eine Phase-3-Studie für Vyjuvek wurde ebenfalls abgeschlossen und hat sich laut Krystal Biotech ebenfalls als erfolgreich erwiesen.
In dieser Studie identifizierten die Forscher zwei übereinstimmende Wunden bei 31 EB-Patienten. Eine Wunde wurde mit Vyjuvek behandelt, die andere mit einem Placebo.
Etwa 67 % der mit Vyjuvek behandelten Wunden heilten innerhalb von sechs Monaten vollständig, verglichen mit 22 % der mit Placebo behandelten Wunden, sagte Krystal in a Unternehmenserklärung.
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Die Ergebnisse der Phase 3 wurden am vergangenen Wochenende auf der Jahrestagung der American Academy of Dermatology in Boston vorgestellt. Eine solche Forschung gilt als vorläufig, bis sie in einer Fachzeitschrift mit Peer-Review veröffentlicht wird.
Krystal hat angekündigt, in der ersten Hälfte des Jahres 2022 einen Antrag auf Zulassung von Vyjuvek bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration einzureichen.
“Wir gehen davon aus, dass es nächstes Jahr sehr wohl genehmigt werden kann”, sagte Marinkovich.
EB ist eine von 7.000 Krankheiten, die in den Vereinigten Staaten als selten eingestuft werden, sagte Hund, aber die Landschaft dieser speziellen Krankheit hat sich in den letzten Jahren verändert.
Vyjuvek ist eine von vier EB-Behandlungen, die sich derzeit in klinischen Phase-3-Studien befinden, und drei dieser vier sind es Gentherapien“, sagte Hund.
„Es gibt unglaublich viel Optimismus und Hoffnung, aber es bleibt noch viel zu tun, weil es noch keine zugelassene Behandlung gibt“, sagte Hund.
Mehr Informationen
Die US-amerikanischen National Institutes of Health haben mehr dazu Epidermolysis bullosa.
QUELLEN: M. Peter Marinkovich, MD, Direktor, Blistering Disease Clinic, Department of Dermatology, Stanford University School of Medicine, Stanford, Kalifornien; Michael Hund, MBA, Geschäftsführer, EB Research Partnership; Krystal Biotech, Pressemitteilung, 26. März 2022; Naturheilkunde28. März 2022
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