MONTAG, 13. Juni 2022 (HealthDay News)
Ein experimentelles Medikament für die neurologische Erkrankung ALS war genehmigt in Kanada am Montag, aber eine laufende Bewertung der Behandlung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Fragen zu ihrer Wirksamkeit aufgeworfen.
Eine Bedingung für die Zulassung von Albrioza (AMX0035) durch Health Canada erfordert, dass der in Massachusetts ansässige Arzneimittelhersteller Amylyx Pharmaceuticals später bessere Beweise dafür vorlegt, dass die Behandlung wirksam ist. Dazu gehört die Überprüfung des „klinischen Nutzens dieses Medikaments“ mit Daten aus einer laufenden klinischen Phase-3-Studie, die voraussichtlich 2024 abgeschlossen wird, zusätzlichen pharmakologischen Studien und regelmäßigen Sicherheitsberichten.
„Seit fast einem Jahrzehnt setzen wir uns dafür ein, bedeutungsvollere Momente für Menschen mit ALS und ihre Familien zu schaffen. Wir freuen uns über die Entscheidung von Health Canada, Albrioza unter bestimmten Bedingungen zuzulassen. Albrioza ist eine Therapie, die … eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Auswirkungen auf die Funktion, allein oder zusätzlich zu bestehenden ALS-Therapien”, sagten Justin Klee und Joshua Cohen, Co-CEOs und Mitbegründer von Amylyx, in einer Unternehmenserklärung.
ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) – auch als Lou-Gehrig-Krankheit bekannt – führt häufig innerhalb von zwei bis fünf Jahren nach der Diagnose zum Tod. In den Vereinigten Staaten gibt es nur zwei zugelassene ALS-Medikamente: Riluzol, das das Überleben um mehrere Monate verlängern kann, und Edaravon, das das Fortschreiten der Krankheit um etwa 33 % verlangsamen kann New York Times gemeldet.
Anfang dieses Jahres eine FDA Rezension von dem Medikament sagte, es sei sicher, aber es gab keine ausreichenden Beweise dafür, dass es den Patienten half, länger zu leben oder ihren Verlust entscheidender Funktionen wie Muskelkontrolle, Sprechen oder Atmen ohne Hilfe zu verlangsamen Mal gemeldet.
In einer knappen Abstimmung im März entschied ein unabhängiges Beratergremium der FDA abgeschlossen dass Albrioza nicht bereit war, von der Agentur genehmigt zu werden. Die FDA hat kürzlich ihre Frist für eine endgültige Entscheidung bis zum 29. September verlängert, um zusätzliche Daten von Amylyx zu prüfen.
Es besteht ein dringender Bedarf an wirksamen ALS-Therapien, aber wenn es um Albrioza geht, „ist es bedauerlich, aber das Ausmaß des ungedeckten Bedarfs entspricht nicht der Qualität der bisherigen Evidenz“, sagte Dr. G. Caleb Alexander, ein Mitglied der Das teilte das unabhängige Beratungsgremium der FDA mit Mal.
Die „Zulassung in Kanada könnte den Druck, dem die FDA ausgesetzt ist, positiv zu urteilen und dieses Produkt zuzulassen, nur weiter erhöhen“, aber die FDA sollte noch auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie warten, sagte Alexander, ein Internist und Epidemiologe am Johns Hopkins Bloomberg Schule für öffentliche Gesundheit in Baltimore.
Letzten Monat schickten 38 US-Ärzte, die ALS-Patienten behandeln, eine Buchstabe an die FDA und forderte sie auf, das Medikament zuzulassen. In den letzten Wochen, a Kampagne für die Zulassung des Medikaments hat laut der ALS Association mehr als 6.000 E-Mails generiert, in denen die FDA gebeten wurde, das Medikament zuzulassen.
Amylyx finanzierte den größten Teil seiner Forschung zu Albrioza, aber die ALS Association steuerte 2,2 Millionen US-Dollar bei, die durch die Ice Bucket Challenge 2014 gesammelt wurden.
„Wir erwarten, dass Amerikaner, die mit ALS leben, versuchen werden, auf Albrioza in Kanada zuzugreifen, so wie wir Berichte von Leuten gehört haben, die versuchen, die Inhaltsstoffe bei Amazon zu kaufen“, sagte Calaneet Balas, Präsident und CEO der ALS Association Mal.
Dr. Angela Genge, Direktorin des ALS Global Center for Excellence am Montreal Neurological Institute, die von Amylyx Honorare für die Mitarbeit in einem Beratungsgremium erhalten hat, sagte, amerikanische Patienten könnten Albrioza in Kanada legal erhalten, wenn es von einem verschrieben würde Kanadischer Arzt und von einer kanadischen Apotheke bezogen. Sie hätten jedoch keinen Anspruch auf Versicherungsschutz im Rahmen des öffentlichen oder privaten kanadischen Systems.
Einen Preis für Albrioza hat Amylyx noch nicht bekannt gegeben Mal gemeldet.
Mehr Informationen
Besuchen Sie das US National Institute of Neurological Disorders and Stroke, um mehr darüber zu erfahren ALS.
QUELLE: New York Times
Von Robert Preidt HealthDay Reporter
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