Inka Heikkinen von der EFPIA HTA-Arbeitsgruppe Und James Ryan sprach mit Nicole Verbeeck von Euractiv und gab Einblicke in die Entwicklung hin zu einem robusten HTA-System – eines, das Patienten, der Industrie und dem Fortschritt in Europa oder den Mitgliedstaaten dient.
Inka Heikkinen ist Teil der EFPIA HTA-Arbeitsgruppe und Direktorin für globale Regulierungspolitik bei MSD; und James Ryan, ist ebenfalls Teil der EFPIA HTA-Arbeitsgruppe und Direktor der HTA-Politik bei AstraZeneca.
Euractiv: Die neue EU-Verordnung zur Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTAR) bietet eine große Chance für Europa. Können Sie näher erläutern, was diese Gelegenheit mit sich bringt?
James: Die EU hat die einmalige Gelegenheit, ein erstklassiges System zur Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment, HTA) zu etablieren. Um dies zu erreichen, müssen wir mehreren kritischen Elementen Priorität einräumen, wie z. B. hoher Qualität, Inklusivität, Vorhersehbarkeit von PICOs und Transparenz der Methodik. Mit jedem dieser Aspekte sind jedoch Herausforderungen verbunden.
Euractiv: Lassen Sie uns auf die Herausforderungen eingehen, die mit der Sicherstellung qualitativ hochwertiger Bewertungen verbunden sind. Welche Hürden sehen Sie?
Inka: Qualität steht in jedem HTA-System an erster Stelle. Ein großes Hindernis für uns ist jedoch der Zeitaufwand für die Fertigstellung des Dossiers. Die Erfahrung mehrerer Unternehmen in EUnetHTA Joint Action 2 und 3 zeigt, dass 135 Tage erforderlich sind, um ein robustes Dossier zusammen mit einem sinnvollen HTD-Engagement zu erstellen. Eine Beschleunigung und Einschränkung dieses Prozesses könnte die Qualität beeinträchtigen. Daher ist es entscheidend, die richtige Balance zu finden.
Euractiv: Inklusivität ist ein weiterer wichtiger Aspekt. Welche Auswirkungen hat es auf die Branche?
Inka: Inklusivität ist nicht nur für große Unternehmen wichtig, sondern auch für kleinere Unternehmen. Unrealistische Fristen können insbesondere für kleine Unternehmen schädlich sein. Es ist beispielsweise unpraktisch, von ihnen zu erwarten, dass sie innerhalb von nur 90 Tagen Hunderte von Tabellen erstellen. Solch strenge Anforderungen gefährden das Ökosystem. Kompromittierte Einreichungen führen zu schlechten Bewertungen auf EU-Ebene mit Kaskadeneffekten in nationalen Prozessen. Wir brauchen einen Rechtsrahmen, der alle Unternehmen unabhängig von ihrer Größe stärkt.
Euractiv: Wie sieht es mit der Transparenz im Dossier aus?
Inka: Transparenz ist wichtig, aber wir haben Vorbehalte gegen die Veröffentlichung des gesamten Dossiers, einschließlich kleinerer Teilgruppenanalysen. Obwohl wir die Absicht verstehen, geht vollständige Transparenz bei der Veröffentlichung mit der Verantwortung für Fehlinterpretationen unzuverlässiger Analysen einher. Um unnötige Risiken zu vermeiden, ist es entscheidend, die richtige Balance zu finden.
Euractiv: Könnten Sie auf die Bedenken im Zusammenhang mit der Größe des Dossiers näher eingehen?
James: Die Vorbereitung eines Dossiers für die EU-JCA ist ein umfangreiches Unterfangen, das die Komplexität eines typischen deutschen Dossiers mit HTD-Aufgaben übersteigt und sechs Monate in Anspruch nimmt. Wir gehen davon aus, dass das EU-Dossier drei- bis viermal so groß sein wird wie eine standardmäßige deutsche Einreichung und hunderte oder sogar tausende Seiten umfassen wird.
Die Einbeziehung indirekter Vergleiche erhöht die Komplexität und knappe zusätzliche Ressourcen. Obwohl für die Bewältigung dieser Aufgabe nur drei Monate zur Verfügung stehen, werden der Zeit- und Arbeitsaufwand für die Einreichung stark unterschätzt, was die Aufrechterhaltung der Datenanalyse, -integrität und -vollständigkeit erschwert.
Darüber hinaus sieht das Umsetzungsgesetz Zeitpläne vor, bietet jedoch nicht die entscheidende Vorhersehbarkeit, die wir benötigen – die Fähigkeit, den endgültigen Umfang vorherzusagen und frühzeitig zu erkennen. Der Umfang des Prozesses bleibt bis in die späten Phasen ungewiss und lässt uns über kritische Fragen rätseln.
Inka: Darin liegt ein Risiko, und das Risiko liegt beim Patienten, nicht bei uns. Sie warten auf Lösungen. Denken Sie daran, dass die Bewältigung dieser Herausforderungen für den Erfolg des HTA-Systems von entscheidender Bedeutung ist und sich direkt auf das Leben der Patienten auswirkt.
Euractiv: Welche Maßnahmen sind Ihrer Meinung nach notwendig, um diesen Herausforderungen wirksam zu begegnen?
James: Um diese Komplexität zu bewältigen, schlagen wir Folgendes vor: Die Bereitstellung einer veröffentlichten, harmonisierten HTA-Methode zur Beantwortung der PICO-Umfrage ist notwendig, um die Geschäftsvorhersehbarkeit zu verbessern und Entwicklern zu zeigen, wie das Dossier aussehen könnte.
Eine frühzeitige Zusammenarbeit mit der Branche kann das gegenseitige Verständnis fördern und die Wirksamkeit des HTA-Prozesses steigern sowie kleinere Unternehmen unterstützen, die mit Europa möglicherweise weniger vertraut sind. Viele Unternehmen führen mittlerweile interne PICO-Übungen durch und prognostizieren oft über 20 PICOs.
Ohne klare Richtlinien für die Mitgliedstaaten und transparente Konsolidierungskriterien müssen Unternehmen jedoch Risikoanalysen durchführen, was erhebliche Auswirkungen auf die Ressourcen hat und kleinere Unternehmen akut betrifft. Unser Ziel ist es, gemeinsam ein qualitativ hochwertiges System aufzubauen, und wir haben Optionen vorgeschlagen, die bisher nicht in Betracht gezogen wurden.
Inka: Zweitens die zeitnahe Zusammenarbeit. Bisher konzentrierte man sich in den ersten beiden Jahren vor allem darauf, dass die Mitgliedstaaten ihre Rolle herausfinden. Allerdings kam die Auseinandersetzung mit der Branche etwas zu spät. Trotzdem glaube ich, dass die Tür nicht geschlossen ist. Wenn wir uns gemeinsam darauf konzentrieren, was für alle Beteiligten am besten funktioniert, können wir dennoch Erfolg haben.
Denken Sie daran, dass unsere gemeinsamen Anstrengungen für den Aufbau eines robusten HTA-Systems von entscheidender Bedeutung sind, von dem letztendlich Patienten profitieren, die auf Lösungen warten.
Euractiv: Welche Rolle hat die Branche dabei gespielt, ihre Sichtweise einzubringen?
Inka: Wenn wir scheitern, uns verzögern oder uns dazu entschließen, nicht einzureichen, gibt es nichts zur Überprüfung und letztendlich erhält der Patient die Behandlung später oder gar nicht. Mein Hauptanliegen liegt in der Wahrnehmung der Branche als bloßem Stakeholder. In Wirklichkeit nehmen wir einen anderen Standpunkt ein – einen, der uns direkt auf die andere Seite dieses Prozesses stellt. Wir sind keine passiven Beobachter; Wir sind Schlüsselakteure.
James: Aber es steckt noch mehr dahinter. Das Erkennen der Bedeutung des Dialogs ist von größter Bedeutung. Unsere Branche verfügt über einzigartige europaweite Erkenntnisse und Perspektiven, die wesentlich zum Verständnis von Gesundheitstechnologien und ihren Auswirkungen beitragen. Diese Erkenntnisse sind von unschätzbarem Wert und prägen eine umfassendere Sichtweise. Um dies zu erreichen, ist die Förderung und Ermutigung des Dialogs unerlässlich. Es geht nicht nur um die Übermittlung von Daten; Es geht darum, sich aktiv an sinnvollen Gesprächen zu beteiligen.
Inka: Während sich der HTA-Prozess weiterentwickelt, wird frühes Engagement zu unserem Kompass. Bis zur elften Stunde zu warten ist keine Option mehr. Wir sind mittendrin, antizipieren die Entwicklungen und gehen vorsichtig vor. Sachwerte und Patienten stehen auf dem Spiel – dies ist kein Sandkasten.
Greifbare Lösungen werden von echten Menschen erwartet. Welchen Ansatz empfehle ich also für die Gesetzgebung? Eines, das eine transparente, evidenzbasierte Entscheidungsfindung und ein unerschütterliches Engagement für das Wohlergehen der Patienten umfasst. Die Gesetzgebung sollte den Dialog stärken, die Zusammenarbeit fördern und sicherstellen, dass das von uns aufgebaute System denjenigen dient, die sich am meisten darauf verlassen.
Euractiv: Wie ist die Branche vorbereitet, da die erste für 2025 geplante Umsetzungsfrist näher rückt?
Inka: Die Unternehmen sind bereits in Bewegung und bereiten sich aktiv auf den bevorstehenden Termin vor. Das jüngste Umsetzungsgesetz hat für die dringend benötigte Klarheit gesorgt und den Rahmen beleuchtet. Aber das ist noch nicht alles: Es wurden mehrere erste Richtlinien verabschiedet, und wir sind bereit, in den kommenden Monaten weitere Leitlinien vorzulegen.
Die Koordinierungsgruppe hat zusammen mit der Europäischen Kommission erhebliche Anstrengungen unternommen. Trotz der Hürden, mit denen sie konfrontiert sind, sind Fortschritte erkennbar. Das Gleichgewicht zwischen Schnelligkeit und Robustheit steht im Vordergrund. Wir bewegen uns in einem heiklen Gleichgewicht und stellen sicher, dass das von uns aufgebaute System sowohl effizient als auch belastbar ist.
Aber das ist nicht theoretisch – es ist praktisch. Wir befinden uns nicht mehr in einem Sandkasten; Sachwerte und Patienten stehen auf dem Spiel. Experimentieren ist nicht ohne Risiken. Während die Uhr auf das Jahr 2025 zusteuert, wirken sich unsere Maßnahmen über den Papierkram hinaus aus. Wer sich darauf verlässt, erwartet konkrete Lösungen.
Euractiv: Welchen Ansatz empfehlen Sie in diesem Zusammenhang für die Gesetzgebung?
Inka: Anstatt jedes Detail sofort gesetzlich zu kodifizieren, schlagen wir einen adaptiven Ansatz vor. Lassen Sie uns einen Rahmen schaffen, der Lernen und Weiterentwicklung ermöglicht. Flexibilität ist von entscheidender Bedeutung, um die Vorhersehbarkeit aufrechtzuerhalten und gleichzeitig die Fallstricke einer übermäßigen Starrheit zu vermeiden. Wenn etwas schief geht, könnten die Folgen für alle Beteiligten schwerwiegend sein.
[By Nicole Verbeeck I Edited by Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab ]
