FREITAG, 22. Juli 2022 (HealthDay News)
Menschen mit Hämophilie B könnten feststellen, dass ihr Blutungsrisiko mit nur einer Injektion einer experimentellen Gentherapie dramatisch reduziert wird, berichtet eine neue Studie.
Hämophilie B ist eine seltene und vererbte genetische Störung, bei der Menschen niedrige Spiegel von B haben Faktor IX (FIX) Eiweiß, das zur Blutbildung benötigt wird Gerinnsel.
Patienten müssen sich regelmäßig eine synthetische Version des FIX-Proteins spritzen.
Eine neue Gentherapie namens FLT180a führte jedoch bei 9 von 10 Patienten, die an frühen Studien teilnahmen, zu einer anhaltenden Produktion von FIX-Protein, wodurch die Notwendigkeit regelmäßiger Ersatzinjektionen entfällt, berichteten Forscher.
Nach 26 Wochen hatten fünf Patienten immer noch normale Spiegel des FIX-Proteins, drei hatten Spiegel, die aufgefallen waren, aber immer noch höher waren als zuvor, und einer hatte einen ungewöhnlich hohen Spiegel, sagten die Forscher.
Die Therapie funktioniert, indem ein ausgehöhlter Virus verwendet wird, um eine funktionsfähige Kopie des FIX-Protein-Gens zu liefern, um diejenige zu ersetzen, die nicht funktioniert.
Während die Behandlung im Allgemeinen gut vertragen wurde, traten bei allen Patienten einige Nebenwirkungen auf. Dazu gehörte ein anormales Blutgerinnsel bei einem Patienten, der die höchste Dosis der Therapie erhielt und später die höchsten Spiegel an FIX-Protein produzierte.
Die Forscher planen, die Patienten 15 Jahre lang zu verfolgen, um die langfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit des Ansatzes zu beurteilen.
„Die Beseitigung der Notwendigkeit für Hämophilie-Patienten, sich regelmäßig das fehlende Protein zu spritzen, ist ein wichtiger Schritt zur Verbesserung ihrer Lebensqualität“, sagte die leitende Forscherin Dr. Pratima Chowdary, Hämatologin am Royal Free Hospital in London und am University College London (UCL ) Krebsinstitut.
“Die Langzeit-Follow-up-Studie wird die Patienten auf Dauer der Expression und Überwachung auf Spätfolgen überwachen”, sagte sie in einer UCL-Pressemitteilung.
Die Ergebnisse wurden am 21. Juli in veröffentlicht New England Journal of Medicine.
Mehr Informationen
Die National Hemophilia Foundation hat mehr darüber Hämophilie B.
QUELLE: University College London, Pressemitteilung, 20. Juli 2022
Von Dennis Thompson HealthDay Reporter
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Die Sichelzellkrankheit ist nach einem landwirtschaftlichen Werkzeug benannt.
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