In einem Probelauf von , einem in Cambridge ansässigen Biotech-Unternehmen, entdeckten Forscher, dass eine einzige Infusion eines Gen-Editing-Medikaments namens VERVE-101 den Cholesterinspiegel bei Patienten senken konnte. Diese Behandlung wurde an Personen mit Erbkrankheiten getestet, die sie anfällig für die Entwicklung verstopfter Arterien und Herzinfarkte machten. Wissenschaftler konnten Techniken nutzen, um Lebergenzellen zu optimieren. Die Forscher ein cholesterinsteigerndes Gen namens PCSK9, das in der Leber vorkommt, um den Cholesterinspiegel zu senken – manchmal auch „schlechtes“ Cholesterin genannt –, das überhaupt erst zur Bildung von Plaque in den Arterien führt.
PCSK9 wurde in den Kohorten, die höhere Infusionsraten der Behandlung erhielten, um bis zu 84 Prozent gesenkt. Bei diesen höheren Behandlungsdosen sagten Verve-Wissenschaftler, dass die Reduzierung dieser LDL-C-verwandten Proteine anhielt in früheren Studien an Primaten.
Aus klinischer Sicht hat diese Gen-Editing-Therapie das Potenzial, die derzeitige Standardbehandlung von hohem Cholesterinspiegel zu revolutionieren. Zu den aktuellen Mitteln gehören verschreibungspflichtige Statine und PCSK9-Hemmer, sie erfordern jedoch eine strikte Einhaltung und können dies auch tun
Obwohl CRISPR wie ein Wunder wirkt, ist es weit davon entfernt, die täglichen Medikamente zu ersetzen. Entsprechend Zwei der zehn Studienteilnehmer litten an einem „kardiovaskulären Ereignis“, das mit der Infusion zusammenfiel. Verve sagt, dass eines überhaupt nicht mit der Behandlung zusammenhing und das zweite „möglicherweise mit der Behandlung zusammenhängt, da es nahe an der Dosierung liegt“. Der Einsatz einer Gen-Editing-Technologie birgt aufgrund der Änderungen immer ein gewisses Risiko .
Bevor eine einzelne Infusionstherapie gegen hohen Cholesterinspiegel Verbraucher erreichen kann, muss die dass die Behandlung bis zu 15 Jahre lang untersucht werden muss. Verve hat kürzlich die FDA-Zulassung für eine erhalten für VERVE-101, was bedeutet, dass das Unternehmen mit der Durchführung von Versuchen in den USA beginnen kann. Die aktuellen Studien in Neuseeland und im Vereinigten Königreich werden nach willigen klinischen Studienteilnehmern suchen, um die Studie zu erweitern.