Der niederländische Bereich der Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) ist stark fragmentiert und bedarf einer zentralen Koordinierung, um Engpässe zu beseitigen. Niederländische Forscher äußerten diese Empfehlungen in einem aktuellen Bericht, der Einblicke in die Gewinnung eines effizienten Überblicks über die ATMP-Vorschriften bietet.
Die Forscher kartierten den niederländischen ATMP-Bereich und führten eine Engpassanalyse durch, um verschiedenen Interessengruppen Empfehlungen zu geben, während die EU mit der Überarbeitung ihrer Arzneimittelgesetzgebung beginnt. Sie ermutigten die verschiedenen Parteien, ihre Bedürfnisse zu analysieren und sich aktiv an den Konsultationsprozessen zu beteiligen.
„Wenn wir es ganz klar sagen: Wir sollten aufhören, weitere Engpassanalysen durchzuführen und stattdessen handeln. Denn im Laufe der Jahre haben bestimmte Interessengruppen mehrere Engpassanalysen zu bestimmten Themen durchgeführt“, sagte Christine van Hattem, eine der Autorinnen des Berichts, gegenüber EURACTIV.
Ihr Ziel war es, eine umfassende Engpassanalyse zu erstellen und auch Lösungen zu prüfen. Während sich der Bericht stark auf die Situation in den Niederlanden konzentrierte, berücksichtigte er auch den europäischen Kontext.
„Jetzt wissen wir, wo die Lücken sind und was wir tun müssen“, sagte van Hattem.
Patientenzugang zu neuartigen Therapien
Die Europäische Arzneimittel-Agentur beschreibt ATMPs als Arzneimittel für den menschlichen Gebrauch, die auf Genen, Geweben oder Zellen basieren. Sie bieten bahnbrechende neue Möglichkeiten für die Behandlung von Krankheiten und Verletzungen. ATMPs werden in drei Haupttypen eingeteilt: Gentherapien, somatische Zelltherapien und gewebetechnologische Therapien. Wenn ATMPs ein oder mehrere medizinische Geräte als integralen Bestandteil enthalten, werden sie als kombinierte ATMPs bezeichnet.
Forscher der Universität Utrecht und des University Medical Center (UMC) Utrecht haben einen Bericht zusammengestellt, der umsetzbare Erkenntnisse und Empfehlungen für Entwickler, Gutachter, politische Entscheidungsträger, medizinisches Fachpersonal und andere Parteien im niederländischen ATMP-Bereich bietet.
Das ultimative Ziel besteht darin, den Patienten den Zugang zu diesen neuartigen Therapien zu erleichtern. Die Forschung wurde von ZonMw, einer niederländischen Forschungsstiftung, im Rahmen eines umfassenderen Projekts zur Pandemievorsorge finanziert.
Neben der Sekundärrecherche führten die Autoren auch Gespräche mit verschiedenen Interessengruppen.
„Die Bereitschaft aller, zusammenzuarbeiten und an besseren Lösungen zu arbeiten, war beeindruckend“, sagte Jurriaan Gort, der auch an der Erstellung des Berichts beteiligt war, gegenüber EURACTIV.
Helpdesk zur Beantwortung regulatorischer Fragen
Die Autoren des Berichts schlagen die Einrichtung eines nationalen Regulierungs-Helpdesks vor, um Fragen von Interessenträgern zu Vorschriften, insbesondere von kleinen privaten und öffentlichen Entwicklern, zu beantworten. Der Schwerpunkt würde darin liegen, auf verständliche Weise Antworten auf den ATMP-Regulierungsrahmen, die verschiedenen beteiligten Parteien und die richtige Navigation auf diesem Gebiet bereitzustellen.
„Die Empfehlung, ein nationales zentrales Organ zur Koordinierung der Stakeholder-Interaktion und der Initiativen zur ATMP-Entwicklung einzurichten, kann nicht genug betont werden“, sagte van Hattem.
Weitere Empfehlungen umfassen die Sicherstellung der Beteiligung von Patientenorganisationen an der ATMP-Entwicklung, die Untersuchung der wachsenden Rolle der akademischen Arzneimittelentwicklung und die Schaffung zugänglicher Informationen über ATMPs, um der breiten Öffentlichkeit zu helfen, sich eine fundierte Meinung über sie zu bilden, ohne unrealistische Erwartungen hinsichtlich der Wirksamkeit und Sicherheit zu wecken der neuen Medikamente.
Die Autoren des Berichts sagen, dass ATMPs High-Tech-Medikamente umfassen, die neue Behandlungsmöglichkeiten für bisher schwer zu behandelnde oder sogar unbehandelbare Erkrankungen bieten können. Sie fügten hinzu, dass sie das Potenzial haben, das Gesundheitswesen zu revolutionieren und als Schlüsseltechnologien angesehen werden können.
Harmonisierung, eine wettbewerbsfähigere EU
Während die Forscher argumentierten, dass es von entscheidender Bedeutung ist, dass ATMPs schnell, sicher und effizient in der klinischen Praxis eingesetzt werden können, identifizierten sie neue Engpässe bei alternativen präklinischen Modellen, um klinische Auswirkungen und die Anwendbarkeit von Zahlungsmodellen besser vorherzusagen.
Zu den zuvor beschriebenen Engpässen bei der Entwicklung und Anwendung von ATMPs gehören mangelnde Klarheit über die regulatorischen Wege, um sie zugänglich zu machen, und Engpässe bei den damit verbundenen Aufzeichnungsanforderungen.
Auf EU-Ebene forderten die Autoren angesichts der Fragmentierung von Dokumenten, Anforderungen und Verfahren eine bessere Harmonisierung zwischen den EU-Ländern.
„Eine Harmonisierung könnte dazu beitragen, die Wettbewerbsfähigkeit der EU zu steigern“, erklärte Gort, mit dem Hinweis, dass die Wettbewerbsfähigkeit selbst nicht zum Ziel ihrer Forschung gehörte.
Am Beispiel der Rückerstattungen als Beispiel für einen Prozess, der in jedem europäischen Land recht unterschiedlich ist, betonte Gort, wie schwierig es für Entwickler sein kann, die unterschiedlichen Vorschriften in den verschiedenen EU-Ländern einzuhalten.
„Um es den Entwicklern zu erleichtern, ihre ATMPs mit einer realisierbaren Geschäftsstrategie zu den Patienten zu bringen, könnte eine weitere Harmonisierung des Prozesses zwischen verschiedenen Ländern hilfreich sein“, sagte Gort.
Neues HTA-Framework
Die EU ist auf dem besten Weg, zumindest einige dieser Probleme im Zusammenhang mit der mangelnden Harmonisierung mit ihrem neuen Regulierungsrahmen für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment, HTA) zu lösen. Im Jahr 2025 werden Zell- und Gentherapien einer einzigen EU-Bewertung statt einer für jeden Mitgliedsstaat unterzogen. Gort geht davon aus, dass die neue EU-HTA-Verordnung die zuvor genannten Unterschiede teilweise beseitigen wird.
„ATMPs haben eine Zukunft, aber wir sind immer noch dabei, die Details herauszufinden [aligning current development and the regulatory framework] und wie man sie für jedermann zugänglich und erschwinglich macht“, sagte Gort.
[By Christoph Schwaiger, Edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab ]
