TPOXX ist die einzige Behandlung gegen Affenpocken – wenn Sie sie bekommen können

Von Alan Mozes HealthDay-Reporter

Was wäre, wenn eine seltene Viruserkrankung mit dem Potenzial, quälende Schmerzen zu verursachen, tatsächlich behandelbar wäre, aber das einzige Medikament für diesen Zweck fast unmöglich zu bekommen wäre, obwohl es in Hülle und Fülle vorhanden ist?

Genau das ist das Dilemma, mit dem jetzt Tausende von Affenpockenpatienten in den Vereinigten Staaten konfrontiert sind.

„Ich hatte so starke Schmerzen, dass ich kaum noch sprechen konnte“, erinnerte sich Josh Watson, ein in Chicago ansässiger Experte für drahtlose Kommunikation, bei dem Mitte Juli Affenpocken diagnostiziert wurden.

„Läsionen begannen in meinem Rektum zu erscheinen, und ich hatte sie bereits an meinem Kinn, in meinem Schambereich und in meinem Mund, also wurde es auch schwierig zu trinken“, sagte der 33-Jährige. „Es kam zu dem Punkt, an dem ich Angst hatte, ich könnte vielleicht nicht einmal mehr atmen.“

Glücklicherweise war Watson ein Medikament bekannt, das deutliche Linderung versprach: Tecovirimat (TPOXX).

Leider haben er und viele seiner Freunde auf die harte Tour herausgefunden, dass es einen großen Unterschied gibt, etwas über TPOXX zu wissen und es tatsächlich zu bekommen.

Auf den ersten Blick scheinen die Nachrichten über TPOXX ziemlich gut zu sein. Nach Angaben der Kaiser Family Foundation hat die US-Bundesregierung nach der Genehmigung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration im Jahr 2018 bereits fast 2 Millionen Dosen TPOXX als Teil des Strategic National Stockpile des Landes angehäuft. Der erklärte Zweck: Amerikaner vor zu schützen ein potenzieller Biowaffenangriff mit dem inzwischen ausgerotteten Pockenvirus.

Aber die schlechte Nachricht, erklärte Perry Halkitis, Dekan der Rutgers School of Public Health, ist ziemlich schlecht: TPOXX wurde nie wirklich für die Behandlung von Affenpocken zugelassen, obwohl Affenpocken und Pocken im Wesentlichen enge virale Cousins ​​aus derselben Familie der Orthopocken sind.

„Das Problem ist, dass dieses Medikament nur als wirksame Behandlung speziell für Pocken getestet und zugelassen wurde, obwohl die durchgeführten Tests, die zur Zulassung führten, aus ethischen Gründen nur Affen und Kaninchen betrafen, also das Virus, das tatsächlich untersucht wurde in den Medikamentenstudien war tatsächlich Affenpocken, nicht Pocken”, bemerkte Halkitis.

Das Ergebnis ist, dass „TPOXX nicht zur Behandlung von Affenpocken gedacht ist und nicht auf diese Weise verschrieben werden soll“, erklärte er.

Bürokratie beim Erhalten von TPOXX

Es gibt jedoch einen Weg, um diese Straßensperre zu umgehen. Es wird als „Off-Label-Use“ bezeichnet, was die FDA als die „nicht genehmigte Verwendung eines zugelassenen Arzneimittels“ zur Behandlung einer Krankheit definiert, für deren Behandlung das betreffende Arzneimittel nie ausdrücklich zugelassen wurde, und/oder die Abgabe in einer nicht zugelassenen Form oder Dosierung .

Die US-Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten erlauben Ärzten, TPOXX off-label an Affenpockenpatienten auf der Grundlage von “compassionate use”-Regeln zu verschreiben, die neue Prüfpräparate regeln.

Aber in der Praxis haben Patienten, die mit schweren und schwächenden Virussymptomen zu kämpfen haben, oft einen Mangel an Informationen, weit verbreitete Verwirrung und Unmengen von Bürokratie vorgefunden, die zwischen ihnen und der einzigen verfügbaren Linderung stehen.

„Ich habe einen Freund, der in Fort Lauderdale Affenpocken bekam, der in eine Notaufnahme ging und ihm wurde gesagt, dass er es nicht bekommen könne“, sagte Watson. „Aber ich habe einen anderen Freund, Auch in Fort Lauderdale, der es direkt von seinem Gesundheitsamt bekommen konnte.

„Außerdem habe ich in San Francisco einen Freund, der seit drei bis vier Wochen mit Läsionen zu kämpfen hat, und er hat alle möglichen Wege versucht, um TPOXX zu bekommen, und kann es einfach nicht“, sagte er. „Aber ein anderer Freund in derselben Stadt konnte es von einer Klinik bekommen – dieselbe Klinik, die meinen anderen Freund ablehnte.“

In seinem Fall stellte Watson fest, dass TPOXX bei seiner ersten Diagnose weder von seinem Arzt noch vom Gesundheitsministerium von Chicago als Behandlungsoption erwähnt wurde.

„Ich hatte Freunde in New York, die vor mir Affenpocken hatten, also haben sie mir davon erzählt“, bemerkte er. „Aber sie warnten mich auch, dass es sehr schwer sein würde, es zu bekommen, und dass ich versuchen müsste, einen Arzt für Infektionskrankheiten zu finden, der bereit wäre, es zu tun.“

Also ging Watson direkt in die Notaufnahme der Northwestern Medicine in Chicago. Dort wurde ihm mitgeteilt, dass das Krankenhaus kein TPOXX vorrätig habe, da der gesamte örtliche Vorrat beim Gesundheitsamt der Stadt liege, das ihn nur per Kurier zusenden würde, wenn die Genehmigung käme. Und diese Zustimmung, so wurde er gewarnt, „würde beinhalten viel des Papierkrams.”

In seinem Fall, sagte Watson, waren dies ungefähr 130 Seiten von Genehmigungsformularen für die Vorabgenehmigung, die von der Abgabestelle ausgefüllt werden mussten, zusammen mit Lebensläufen von Ärzten, fotografischer Dokumentation seines Zustands, Labortests und unterzeichneten Einverständniserklärungen.

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„Als sie meine Symptome sahen, wie schlimm es mir ging, begannen sie mit dem Prozess“, sagte Watson. „Aber ich habe erst am nächsten Tag mit dem Arzt für Infektionskrankheiten gesprochen, und niemand war sich sicher, wie lange es dauern würde. Also musste ich eingeliefert werden, während sie es herausgefunden haben.“

Nichts davon passt gut zu Halkitis.

„Ich werde die FDA nicht einfach wegen all dem verarschen, denn es ist wahr, dass sie versuchen, uns zu schützen“, räumte Halkitis ein. „Das ist ihre Aufgabe. Aber gleichzeitig befinden wir uns mitten in einem Notfall, und für jeden vernünftigen Menschen ergibt das keinen Sinn. Diese endlose Menge an Papierkram, Überregulierung und Bürokratie.“

FDA, CDC lockern Regeln für Patienten

Es ist eine Kritik, die weder bei der FDA noch bei der CDC unbemerkt geblieben ist.

Zum einen haben sich die Behörden etwa eine Woche, nachdem Watson in die Notaufnahme gegangen war, zusammengetan, um das TPOXX-Genehmigungsverfahren zu lockern und den damit verbundenen Papierkram zu rationalisieren und zu reduzieren. Patienten eine neue Möglichkeit zu geben, das Medikament über Online-Arztbesuche zu suchen, und Abgabestellen zu ermöglichen, ihre Zulassungsformulare einzureichen nach Behandlung eingeleitet wird, sofern zuvor die Einwilligung des Patienten eingeholt wird.

Seitdem hat die Biden-Administration Affenpocken zu einem Notfall für die öffentliche Gesundheit erklärt. Und in der Ausgabe vom 3. August New England Journal of Medicineveröffentlichten führende Experten für Infektionskrankheiten der FDA, der CDC und des US-amerikanischen National Institute of Allergy and Infectious Diseases einen gemeinsamen Brief, der eine detaillierte Erläuterung der Gründe sowohl für die Vorschriften, die ursprünglich die Verschreibung von TPOXX regelten, als auch für die anschließende Lockerung der Vorschriften bot Regeln.

Darin räumen die Autoren ein, dass „Affenpocken schwere Erkrankungen verursachen können und dass Tecovirimat in Tiermodellen für Affenpocken eine Wirksamkeit und ein akzeptables Sicherheitsprofil bei gesunden Menschen gezeigt hat“. Die Bemühungen, den Zugang zu erleichtern, werden fortgesetzt, fügten sie hinzu, auch wenn sie die Notwendigkeit weiterer Forschung betonten, um besser zu verstehen, wie sicher und wirksam das Medikament bei menschlichen Affenpockenpatienten ist.

Für Watson – inzwischen vollständig genesen – liegen die Ergebnisse bereits vor.

Er hatte Glück – er kam innerhalb von 48 Stunden nach dem Versuch zu TPOXX. Und nur 12 Stunden nach der Einnahme der ersten Dosis einer 14-tägigen Kur „hörten die Läsionen, die sich noch nicht zu echten Pusteln geformt hatten, einfach auf halbem Weg auf“, sagte er. Die Schwellung seines Halses ließ nach, sodass er wieder weiche Nahrung zu sich nehmen konnte. Die einzige Nebenwirkung war extreme Müdigkeit, die nach Abschluss seines Kurses nachließ.

„Und jeder Freund, der es bekommen konnte, sagt, dass es sehr geholfen hat“, betonte Watson. “Es hat ihre schwersten Symptome gestoppt und ihre Heilungszeit verkürzt.”

Watson warnt jedoch davor, dass trotz der Lockerung der Regeln durch die CDC die Menschen, die er kennt, weiterhin kämpfen „ein Prozess, der immer noch sehr wie ein Würfelwurf aussieht. Es ist immer noch sehr schwer, TPOXX zu bekommen. Bis zu einem gewissen Grad schon Es spielt keine Rolle, wie hartnäckig du bist. Es scheint davon abzuhängen, wo du bist und wen du fragst. Wenn du nicht viel Glück hast, wirst du einfach weiter gegen Wände schlagen. Und dann vielleicht sogar aufhören, es zu versuchen.“

All dies, sagt Halkitis, läuft auf eine ungenügende Note für die Reaktion des Bundes auf einen Notfall hinaus, den das Land hätte kommen sehen sollen.

„Hören Sie, ich verstehe, dass dies ein herausforderndes Thema ist“, sagte Halkitis. „Aber ich glaube ehrlich gesagt, dass wir uns jetzt in einer Ära der Pandemien befinden. Dies wird weiterhin passieren. Aber wir haben den Ball fallen gelassen, und wir müssen zugeben, dass die Art und Weise, wie mit TPOXX umgegangen wurde – und der Impfstoff auch – war ein Fehler und weist auf die strukturellen Probleme hin, die wir mit einem stark angespannten Gesundheitssystem haben.

„Also können die USA entweder jetzt entscheiden, dass sie ihre Strategie in dieser Hinsicht und in Bezug auf die gesamte Reaktion, die wir auf Pandemien haben, überdenken, oder wir werden diese Fehler immer wieder durchleben“, sagte er.

QUELLEN: Perry Halkitis, PhD, MPH, Dekan, Rutgers School of Public Health, Rutgers University, New Jersey; Josh Watson, Affenpockenpatient, Chicago; New England Journal of Medicine, 3. August 2022

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