Das erste Zentrum für fortschrittliche Arzneimitteltherapien für Kinder in den nordischen Ländern öffnet seine Türen in Schweden und heißt Patienten aus Nachbarländern willkommen.
Arzneimittel für neuartige Therapien oder ATMPs sind neue Arzneimittel, die Gentherapie, Zelltherapie oder Gewebezüchtung zur Behandlung von Krankheiten, häufig Krebs oder Gendefekten, einsetzen, wenn ein herkömmliches Arzneimittel schlechte Ergebnisse liefert. Oft genug sind sie der letzte Ausweg.
Im Königin-Silvia-Kinderkrankenhaus in Göteborg wird jetzt ein neues ATMP-Zentrum eröffnet – es ist nach der derzeitigen Königin benannt.
„Wir freuen uns sehr, da die Gründung eines ATMP-Zentrums für Kinder schon seit langem diskutiert wird. Es wird insofern einzigartig sein, als es den Zugang zu hochspezialisierten Ärzten sowie zu allen anderen Ressourcen des Kinderkrankenhauses ermöglicht“, sagte Karin Mellgren, leitende Beraterin und Professorin für pädiatrische Onkologie am Queen Silvia Children’s Hospital, gegenüber Euractiv .
Hohe Erwartungen
Das Krankenhaus nutzt ATMPs bereits seit 2020. Doch nun werden die Verbindungen zu Ärzten und Forschern anderer Universitäten in Göteborg gestärkt mit dem Ziel, neue innovative und fortschrittliche Therapien für Kinder zu entwickeln.
Dies erwartet laut Kerstin Sollerbrant, der leitenden Expertin des Fonds für ATMPs, auch der schwedische Kinderkrebsfonds, der größte Geldgeber für Kinderkrebsforschung und neue Behandlungsmethoden in Schweden, von dem neuen Zentrum.
„Generell gibt es derzeit eine intensive Entwicklung hin zu vielen neuen ATMP-Medikamenten, aber nicht viele davon sind auf Kinder ausgerichtet. Eigentlich sind es recht wenige. Aber jetzt, mit der Schaffung des neuen ATMP-Zentrums, hoffen wir, dass sich das ändert“, sagte sie gegenüber EURACTIV.
Zentrum für Zell- und Gentherapien
Als pädiatrische Onkologin behandelt Karin Mellgren manchmal Patienten unter 18 Jahren mit tödlichem Krebs mithilfe der CAR-T-Zelltherapie.
Dabei wird eine Einzeldosis Immunzellen verabreicht, die genetisch verändert wurden, um Krebszellen wirksamer zu finden und zu zerstören.
„Die veränderten T-Zellen können Krebszellen vollständig sprengen. Sie retten Leben und revolutionieren die Medizin. Unsere jungen Patienten erleben „fantastische Ergebnisse“, da sie überleben und von Krebs geheilt werden können“, sagt sie zu Euractiv.
In den ersten Tagen nach einer solchen Behandlung können bei Patienten erhebliche Nebenwirkungen wie ein anaphylaktischer Schock oder hohes Fieber auftreten.
Auch wenn die Ärzte vor einer ATMP-Behandlung immer die pädiatrische Intensivstation alarmieren, ist eine Verlegung auf die Intensivstation selten notwendig. In den meisten Fällen verschwinden die Nebenwirkungen innerhalb weniger Tage, sagt Mellgren.
Das Queen Silvia Children’s Hospital ist offiziell Teil des Sahlgrenska University Hospital, das in seinem Reinraum oder Stammzelllabor eigene virusspezifische Zelltherapien herstellen kann. Diese werden zur Behandlung schwerer Virusinfektionen bei immungeschwächten Kindern nach einer Stammzelltransplantation eingesetzt.
Die Einheit setzt Gentherapien auch zur Behandlung von Kindern mit bestimmten genetischen Erkrankungen ein. Diese können direkt in ein von einem Gendefekt betroffenes Organ oder ins Blut verabreicht werden, erklärt Karin Mellgren.
Beispielsweise wurden einige Gentherapien im Kinderkrankenhaus zur Behandlung einer bestimmten Art von Augenkrankheit eingesetzt. Diese fortschrittlichen Behandlungen werden von einem spezialisierten Ärzteteam, darunter auch Kinderaugenärzte, durchgeführt.
Laut Mellgren werden derzeit jedes Jahr nur wenige Kinder mit ATMP-Therapien behandelt, es wird jedoch erwartet, dass die Zahl in Zukunft noch steigen wird.
Aber auch Patienten aus den Nachbarländern seien in der Kinderklinik willkommen, fügt sie hinzu.
Weitere Forschung erforderlich
Auch Kerstin Sollerbrant glaubt, dass ATMPs im Vergleich zu Chemotherapeutika die Krebsbehandlung sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen revolutionieren.
„Aber man muss bedenken, dass wir nicht so viel über die langfristigen Auswirkungen wissen. Es ist also definitiv mehr Forschung nötig“, sagt sie.
Im Gespräch mit EURACTIV im Vorfeld einer Diskussion in Brüssel über ATMP-Medikamente weist sie darauf hin, dass sowohl die US-Arzneimittelbehörde FDA als auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im Dezember bekannt gegeben hätten, dass sie etwa zwanzig Fälle untersuchen würden, bei denen Patienten sich einer Behandlung unterzogen hatten Bei der CAR-T-Zell-Behandlung kam es zu Krebserkrankungen, die sich von denen unterschieden, gegen die sie ursprünglich behandelt worden waren.
„Aber bisher haben wir nicht so viele Informationen darüber“, fügt sie hinzu.
Derzeit gibt es in Schweden zwei Krankenhäuser, und bald kommt ein drittes hinzu, das im Rahmen der sogenannten Krankenhausbefreiung (Hospital Exemption, HE) zur Herstellung von ATMPs berechtigt ist, sagte Virve Reiman-Suijkerbuijk, Chefinspektorin der schwedischen Arzneimittelbehörde, gegenüber Euractiv.
Eine HE kann in schwedischen Krankenhäusern eingesetzt werden, wenn ein medizinischer Bedarf besteht, einen einzelnen Patienten unter der Verantwortung eines Arztes zu behandeln.
Im Zeitraum 2022–2023 seien in Schweden Anträge für vierzehn klinische Studien zu ATMPs eingereicht worden, während sechs ATMP-Produkte mit EU-Zulassung die schwedische Zulassung für die Aufnahme in das schwedische Gesundheitssystem hätten, sagt sie.
[By Monica Kleja, edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab]
