Verspätete Diagnosen und Ungleichheiten beim Zugang zu Behandlungen in der EU gehören zu den größten Herausforderungen bei der Bekämpfung des multiplen Myeloms, einer unheilbaren und seltenen Form von Blutkrebs.
Etwa 50.000 Menschen in Europa erkranken jährlich an multiplem Myelom – einem seltenen Krebs von Plasmazellen im Knochenmark.
Plasmazellen haben die Aufgabe, Antikörper herzustellen, um Keime wie Viren oder Bakterien zu erkennen und zu bekämpfen. Beim multiplen Myelom ist die Teilung der Plasmazellen jedoch außer Kontrolle geraten und unreife Plasmazellen beginnen sich zu vermehren und füllen das Knochenmark auf, wodurch sie krebsartig werden.
Das Multiple Myelom, auch Kahler-Krankheit genannt, ist nicht heilbar – die Krankheit entwickelt gegen fast alle Therapieansätze Resistenzen.
Dieser Aspekt zeichnet den Krankheitsverlauf und seine Pathologie mit einem langsamen Fortschreiten und Rezidiven aus, was die Lebensqualität der Patienten weiter reduziert.
Die jüngste Fokussierung auf Krebs durch die Europäische Kommission gipfelte in ihrem Flaggschiff Europas Plan zur Krebsbekämpfungdas 10 Vorzeigeinitiativen vorstellte, die den gesamten Krankheitsverlauf in einem „menschenzentrierten“ Ansatz behandeln.
Eines der Hauptmerkmale des Plans ist der starke Rückgriff auf das, was im Plan als „eine gesamtgesellschaftliche Anstrengung, die dem Ansatz „Gesundheit in allen Politikbereichen“ folgt“, beschrieben wurde.
„Die Krebsbehandlung liegt nicht mehr allein in der Verantwortung des Gesundheitssektors. Es erfordert das Engagement und den Kauf einer Vielzahl von Sektoren und Interessengruppen“, heißt es im Plan selbst.
„Europa unternimmt große Anstrengungen, um die Aufklärung und Schulung zu verbessern und das Bewusstsein für das Myelom zu schärfen“, sagte Charlotte Pawlyn, Beraterin für Hämatologie am Royal Marsden in London, in eine Veranstaltung anlässlich des ersten Europäischen Myelomtages.
„Aber ich denke, wir müssen uns auch bewusst sein, dass es eine seltene Krankheit bleibt“, fügte sie hinzu und verwies auf die Bedeutung anderer breiter angelegter Ansätze, die über das Vertrauen auf Ärzte hinausgehen.
Frühe Diagnose und Zugang: Die Hauptprobleme
Es gibt unterschiedliche unerfüllte Bedürfnisse von Myelompatienten in den europäischen Ländern, erklärte Kate Morgan, Co-CEO von Myeloma Patients Europe (MPE) gegenüber EURACTIV.
„Allerdings sind die frühe Diagnose und der ungleiche Zugang zur Myelombehandlung zwei Elemente, die wir als hauptsächliche, übergreifende Probleme identifizieren“, fügte sie hinzu.
A Bericht vom MPE entworfen, zeigte, dass die Myelomdiagnose über fünf Monate dauern kann und mehr als vier medizinische Konsultationen mit mehr als drei verschiedenen Spezialisten erfordert.
Es kommt häufig vor, dass bei vielen Myelompatienten zunächst eine Fehldiagnose mit häufigeren Erkrankungen gestellt wurde, bevor sie schließlich an eine hämatologische Abteilung überwiesen und die Diagnose bestätigt wurde.
Myelom-Plasmazellen im Knochenmark führen zu Symptomen, die von Anämie, Rückenschmerzen und Müdigkeit bis hin zu Nieren- und Knochenschäden reichen.
„Die Herausforderung für Allgemeinmediziner und Fachärzte besteht darin, dass es sich um sehr häufige und unspezifische Symptome handelt – sie müssen also nicht immer Myelom bedeuten“, sagt der Hämatologe Pawlyn.
Eine späte Diagnose beeinträchtigt die Fähigkeit der Patienten, ihren beruflichen und privaten Alltag fortzusetzen, da sie unter mehr Schmerzen leiden und mehr Knochenschäden riskieren.
„Patienten [with late diagnosis] möglicherweise zunehmend gebrechlich, was sich darauf auswirken kann, wie wir die Behandlung verabreichen oder welche Dosierungen wir zur Behandlung des Myeloms anwenden können“, fügte Pawlyn hinzu.
Ungleichheiten beim Zugang zur Myelombehandlung sind auch ein wichtiges Problem für die meisten europäischen Länder, das sich hauptsächlich auf Mittel- und Osteuropa auswirkt – und insbesondere auf einige Nicht-EU-Balkanländer.
„Aber auch Länder aus Nord- und Westeuropa haben Probleme, Zugang zu innovativen Behandlungen wie CAR-T-Therapien beim Myelom und anderen Behandlungen in der stark vorbehandelten Umgebung zu erhalten“, sagte Morgan vom MPE
Der Vertreter der Myelompatientenvereinigung erwähnte, dass ein weiteres Problem in der stark vorbehandelten Umgebung das Fehlen klinischer Phase-III-Studien mit Vergleichsdaten sei, was zu einer großen „Ungewissheit“ für Erstattungsstellen führe, ob sie Mittel zuweisen sollten.
„Nur 6 % der 3.229 weltweiten Myelomstudien umfassten in den letzten 20 Jahren Patienten aus mittel- und osteuropäischen Ländern, was wir verstehen und ansprechen müssen“, schloss sie.
Die Rolle der Innovation
Forschung und Innovation stellen den Ausgangspunkt für einen neuen Ansatz zur Krebsbehandlung in der EU dar, betonte Gesundheitskommissarin Stella Kyriakides bei der Vorstellung des Wissenszentrum für Krebsdie erste Leitaktion, die im Rahmen des Krebsplans durchgeführt wurde.
Dies gilt insbesondere für das Myelom, bei dem Innovation eine entscheidende Komponente mit einer Erweiterung der Anzahl und des Umfangs von ist neue Behandlungen für Myelom die in den letzten Jahren verfügbar wurden.
Die Arzneimittelbehörde der EU (EMA) räumte ein, dass neue Arzneimittel zur Behandlung des Myeloms benötigt werden, da Patienten, die bereits mit drei Hauptklassen von Arzneimitteln zur Behandlung dieses Blutkrebses – Immunmodulatoren, Proteasom-Inhibitoren und monoklonale Antikörper – behandelt wurden, nicht mehr darauf ansprechen diese Produkte.
Eine Kombination aus zwei oder drei verschiedenen Behandlungseffekten verschiedener Arten von Medikamenten wird üblicherweise zur Behandlung der Krankheit verwendet.
Im Vergleich zum Monotherapie-Ansatz verringert die Kombination von zwei oder mehr Therapeutika möglicherweise die Arzneimittelresistenz, während sie auch Bereitstellung von therapeutischen Anti-Krebs-Vorteilenwie die Verringerung des Tumorwachstums und der Krebsstammzellpopulationen.
„Trotz des erheblichen Werts, den Kombinationstherapien für die Krebsbehandlung haben, gibt es mehrere Herausforderungen für ihren Zugang in Europa“, sagte ein Vertreter des Verbands der pharmazeutischen Hersteller der EU (EFPIA) gegenüber EURACTIV.
Der derzeitige behördliche fallweise Ansatz für neuartige onkologische Kombinationen sei „nicht nachhaltig“, sagte der Vertreter und fügte hinzu, dass er Patienten den Zugang zu wichtigen neuen Behandlungen verweigere.
Für die Pharmaindustrie sollte der Weg nach vorne in einem kooperativen Ansatz gefunden werden, der die Ansichten von politischen Entscheidungsträgern, Kostenträgern, Behörden, Ärzten, Patienten und Herstellern berücksichtigt, um Probleme beim Zugang zu Kombinationstherapien anzugehen.
[Edited by Nathalie Weatherald]