Eine neuartige Behandlung mit überladenen Immunzellen scheint gegen Tumore bei Kindern mit einer seltenen Krebsart zu wirken, berichteten Forscher am Mittwoch.
Neun von 27 Kindern in der italienischen Studie hatten sechs Wochen nach der Behandlung keine Anzeichen von Krebs, obwohl zwei später einen Rückfall erlitten und starben.
Die Behandlung – CAR-T-Zelltherapie genannt – wird bereits eingesetzt, um das Immunsystem bei der Bekämpfung von Leukämie und anderen Krebsarten im Blut zu unterstützen. Dies ist das erste Mal, dass Forscher solch ermutigende Ergebnisse bei soliden Tumoren erzielt haben, sagten Experten auf diesem Gebiet, und weckt Hoffnungen, dass es gegen andere Arten von Krebs eingesetzt werden kann.
Es ist noch zu früh, um es als Heilmittel für das Neuroblastom zu bezeichnen, einen Krebs des Nervengewebes, der oft im Säuglingsalter in den Nebennieren in der Nähe der Nieren im Unterleib beginnt.
Die Standardbehandlung kann intensiv sein und je nach Stadium des Krebses und anderen Faktoren Chemotherapie, Operation und Bestrahlung umfassen. Die Kinder in der Studie hatten Krebs, der zurückgekehrt war oder besonders schwer zu behandeln war.
Elf Kinder waren am Ende der dreijährigen Studie am Leben, darunter einige, die nur teilweise auf die Behandlung ansprachen und wiederholte Dosen der modifizierten Zellen erhielten.
„Diese Kinder waren alle dazu bestimmt, ohne diese Therapie zu sterben“, sagte Dr. Carl June von der University of Pennsylvania, ein Pionier der CAR-T-Therapie, der nicht an der neuen Forschung beteiligt war.
„Niemand hatte jemals zuvor Patienten, die so reagierten, also wissen wir einfach nicht, wie es in zehn Jahren aussehen wird“, sagte June. „Mit Sicherheit wird es jetzt weitere Versuche geben, die auf diesen aufregenden Ergebnissen basieren.“
Die CAR-T-Zelltherapie macht sich das Immunsystem zunutze, um „lebende Medikamente“ herzustellen, die in der Lage sind, Tumore aufzuspüren und zu zerstören. T-Zellen aus dem Blut des Patienten werden gesammelt und im Labor verstärkt und dann über eine IV an den Patienten zurückgegeben, wo sie sich weiter vermehren.
Sechs CAR-T-Zelltherapien wurden von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Blutkrebs zugelassen. Einige frühe Patienten wurden geheilt.
Aber der Erfolg bei soliden Tumoren war schwer fassbar. Die neueste Studie wurde von Forschern des vatikanischen Kinderkrankenhauses Bambino Gesu in Rom durchgeführt.
„Sie scheinen eine einzigartige Kombination gefunden zu haben“, um die modifizierten Zellen dazu zu bringen, sich zunächst zu vermehren und dann lange zu halten, um ihre krebstötende Arbeit fortzusetzen, sagte Dr. Robbie Majzner von der Stanford University School of Medicine, der nicht an der beteiligt war neue Studie.
Der Co-Autor der Studie, Dr. Franco Locatelli, sagte, dass sie auch einen Sicherheitsschalter hinzugefügt haben, um die Zellen zu eliminieren, wenn ein Patient eine schwere Reaktion hatte. Als ein Patient Probleme hatte, legten sie den Sicherheitsschalter um und zeigten, dass er funktionierte, obwohl sie später feststellten, dass das Problem des Patienten durch eine Gehirnblutung verursacht wurde, die nichts mit den CAR-T-Zellen zu tun hatte.
Viele der Kinder hatten eine Nebenwirkung, die bei der CAR-T-Therapie üblich ist – eine Überreaktion des Immunsystems, die als „Zytokinfreisetzungssyndrom“ bezeichnet wird. Es kann ernst sein, war aber in den meisten Fällen mild, berichteten die Forscher.
Sie kamen zu dem Schluss, dass die CAR-T-Therapie „durchführbar und sicher bei der Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastomen“ sei.
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