Es war ein monumentales Jahr für Crispr, das molekulare Werkzeug, mit dem Wissenschaftler genetisches Material bearbeiten. Im November dieses Jahres genehmigte das Vereinigte Königreich die erste medizinische Behandlung mit Crispr-Genbearbeitung und eröffnete damit Menschen mit Sichelzellenanämie neue Möglichkeiten, eine einmalige Therapie zu erhalten, um Episoden schrecklicher Schmerzen vorzubeugen. Diese Woche steht die US-Arzneimittelbehörde kurz vor einer Entscheidung über die Therapie. Was einst als Mondschuss galt, verändert bereits Leben.
Im Moment handelt es sich jedoch immer noch um eine seltene Behandlung. „Es ist teuer“, sagte Jennifer Doudna, die bahnbrechende Biochemikerin, die 2020 für ihre Arbeit an Crispr einen Nobelpreis gewann, gegenüber Emily Mullin von WIRED auf der LiveWIRED-Konferenz diese Woche in San Francisco. Es wird erwartet, dass die Therapie einen Preis von über einer Million Dollar pro Patient haben wird, was sie für viele der Menschen, die sie am dringendsten benötigen, unzugänglich machen könnte.
Es ist auch ein komplizierter Prozess. Den Patienten werden Stammzellen aus ihrem Körper entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder eingesetzt. Doudna ist optimistisch für eine Zukunft, in der Crispr-basierte Behandlungen weitaus weniger invasiv sind als heute. „Vielleicht irgendwann sogar eine Pille“, sagt sie. „Heute klingt das ein bisschen fantastisch, aber ich denke, es ist sehr erreichbar.“
Im Jahr 2014 gründete Doudna die Institut für innovative Genomik die Crispr-Technologie auf Gesundheitsfragen anzuwenden. Doudna hofft, dass die Forschung des IGI auch dazu beitragen kann, diese Technologien erschwinglicher und zugänglicher zu machen; Sie interessiert sich auch sehr dafür, wie Crispr zur Feinabstimmung des Mikrobioms eingesetzt werden könnte.
Emily Mullin, Mitarbeiterautorin bei WIRED, und Jennifer Doudna sprechen währenddessen auf der Bühne Das neue Zeitalter der Medizin bei LiveWIRED 2023.Foto: Kimberly White/Getty Images