FREITAG, 25. Februar 2022 (HealthDay News)
Die Wissenschaft könnte auf dem Weg zu einem Heilmittel für sein Diabetes Typ 1da Forscher Transplantationstherapien verfeinern, die darauf abzielen, die Fähigkeit der Patienten wiederherzustellen, ihr eigenes Insulin zu produzieren, sagen Experten.
Mindestens ein Patient – ein 64-jähriger Mann aus Ohio namens Brian Shelton — kann jetzt seinen Insulin- und Blutzuckerspiegel ohne Medikamente automatisch kontrollieren, nachdem a Transplantation von experimentellen Pankreasstammzellen.
Sheltons Therapie ist keine perfekte Heilung. Er muss eine hohe Dosis immunsupprimierender Medikamente einnehmen, um zu verhindern, dass sein Körper das Transplantat abstößt, und diese Medikamente stellen ihre eigenen Gesundheitsrisiken dar.
Aber die Therapie erstellt von Scheitel Pharma könnte Tausenden, die für eine Bauchspeicheldrüsentransplantation anstehen, sofortige Linderung verschaffen, weil ihr Typ-1-Diabetes so weit fortgeschritten ist, dass er lebensbedrohlich ist, sagte Sanjoy Dutta, Chief Scientific Officer von JDRF International.
Einige dieser Leute erleiden einen hypoglykämischen Schock und landen mehrmals im Monat in einer Notaufnahme, während andere eine Resistenz gegen die Insulinspritzen oder andere Diabetesmedikamente entwickelt haben, die ihnen geholfen haben, am Leben zu bleiben.
„Heute gibt es wahrscheinlich 5.000 bis 10.000 Menschen oder mehr, die für eine Pankreas- oder Inseltransplantation anstehen, aber sie werden sie nicht bekommen, weil es nicht genug Versorgung gibt“, sagte Dutta.
Die Forscher planen als nächstes, Sheltons Heilmittel der ersten Generation an 17 Personen zu testen, um mit dem Sammeln von Kurz- und Langzeitdaten über Sicherheit und Wirksamkeit zu beginnen, sagte Dr. Yogish Kudva, ein Typ-1-Diabetes-Forscher an der Mayo Clinic in Rochester, Minnesota.
„Das erste Ziel ist es, dies in mehreren Zentren zu tun. Sie haben bisher nur einen Patienten gemeldet“, sagte er. “Sie wollen 17 Leute machen und haben wahrscheinlich bei allen 17 den gleichen Ansatz.”
Vertex und andere Pharmaunternehmen drängen ebenfalls auf die nächste Generation und suchen nach Möglichkeiten, diese Stammzelltherapien weiter zu verbessern, damit sie weniger Immunsuppression erfordern – oder sogar gar keine, sagten Dutta und Kudva.
Typ-1-Diabetes tritt auf, wenn sich das körpereigene Immunsystem gegen die insulinproduzierenden Zellen in der Bauchspeicheldrüse, die so genannten Beta-Zellen, wendet. Wenn genügend Betazellen zerstört wurden, treten diabetische Symptome auf und können in kurzer Zeit schwerwiegend werden.
Daher müssen diese Stammzelltransplantationen nicht nur die Autoimmunerkrankung überwinden, die Typ-1-Diabetes verursacht hat, sondern auch die Immunantwort, die den Körper veranlasst, zu versuchen, Transplantate als fremde Eindringlinge abzustoßen.
Zwei Ansätze, die derzeit untersucht werden, beinhalten die Beschichtung der transplantierten Zellen mit einer Kapsel, die sie vor dem Immunsystem schützt, sagten Experten.
Diese Kapseln würden Nährstoffe und Sauerstoff hereinlassen und die Zellen ernähren, aber größere Zellen des Immunsystems daran hindern, die Transplantate anzugreifen, sagten Dutta und Kudva.
Leider war eine klinische Studie des Pharmaunternehmens ViaCyte mit vollständig eingekapselten Zellen, die direkt unter die Haut gepflanzt wurden, nicht erfolgreich, sagte Kudva.
Ein zweiter Ansatz von ViaCyte mit teilweise eingekapselten Zellen verlief ebenfalls nicht gut, sagte Kudva. Die Insulinproduktion wurde nicht stark genug, um den Patienten zu helfen, die auch immunsupprimierende Medikamente benötigten, um ihre jetzt anfälligen Transplantate zu schützen.
“Wenn Sie die beiden Artikel lesen, haben sie sehr wenig dazu beigetragen, das Insulin der Menschen und das Leben der Menschen zu verändern”, sagte Kudva über die ViaCyte-Studien.
Die Unternehmen haben den Kapselansatz jedoch nicht aufgegeben.
ViaCyte bastelt weiter an seiner Methode, und Vertex hat angekündigt, in diesem Jahr einen Antrag bei den Bundesbehörden einzureichen, um sein eigenes verkapseltes Implantat zu testen.
ViaCyte untersucht jedoch einen dritten Weg, um die Stammzelltransplantate zu schützen – die Genbearbeitung, die den neuen Betazellen helfen würde, der Erkennung durch das Immunsystem zu entgehen.
„Sie nehmen die insulinproduzierenden Betazellen und basteln an etwa sieben, acht oder neun Genen herum“, sagte Dutta. „Das Herumbasteln an den Genen wird die Insulinproduktion in keiner Weise beeinträchtigen, aber es wird die Zellen vor dem Immunsystem tarnen oder tarnen. Sie täuschen das Immunsystem, indem Sie glauben, dass diese Zellen nicht fremd sind.“
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Laut a plant ViaCyte, bis Ende des Jahres eine klinische Studie mit einer geneditierten Stammzellentherapie für Typ-1-Diabetes zu starten Aussage von Aaron Kowalski, Chief Executive Officer von JDRF.
Es unterstütze „fieberhaft“ alle drei Ansätze für eine Heilung, sagte Dutta.
„Wir haben erhebliche Mittel im dritten Bereich der Genbearbeitung und Genmodifikation, denn darin liegt die Zukunft“, sagte er. „Welcher zuerst die Ziellinie erreicht, wissen wir nicht. Welcher der Sicherste sein wird, wissen wir nicht. Welcher für erwachsene Menschen erreichbar sein wird, wissen wir nicht.“
Es könnte mindestens drei bis vier Jahre – vielleicht länger – dauern, bis genug über die Stammzellentherapie der ersten Generation bekannt ist, um zu wissen, ob sie langfristig funktioniert, geschweige denn, sie der Öffentlichkeit zugänglich zu machen, sagte Kudva.
„Ehrlich gesagt wird es einige Jahre dauern, bis wir wissen, wo wir mit dieser Arbeit stehen“, sagte er. “Der Erste [patient] ist gut, aber es war eine. Wir müssen mehr tun. Hier wird es noch eine Weile dauern, bis wir es wirklich wissen.”
Mehr Informationen
Die US-Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten haben mehr darüber Diabetes Typ 1.
QUELLEN: Sanjoy Dutta, PhD, Chief Scientific Officer, JDRF International (früher bekannt als Juvenile Diabetes Research Foundation), New York City; Yogish Kudva, MBBS, Typ-1-Diabetes-Forscher, Mayo Clinic, Rochester, Minnesota; Aaron Kowalski, PhD, Chief Executive Officer, JDRF, Erklärung, 29. November 2021
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