Eine experimentelle Leberwachstumsbehandlung steht vor ihrem bislang größten Test beim Menschen. Diese Woche gab das Biotech-Unternehmen LyGenesis bekannt, dass es gerade mit einer Phase-II-Studie seiner Therapie begonnen hat, die darauf abzielt, Miniaturleber in den Lymphknoten einer Person zu züchten. Wenn die Therapie wie erhofft funktioniert, könnte sie möglicherweise vielen Menschen mit lebensbedrohlichen Lebererkrankungen, denen eine herkömmliche Transplantation nicht möglich ist, das Leben retten.
Die Behandlung heißt derzeit LYG-LIV-001. Es wird aus gespendeten Lebern gewonnen, die sonst für keinen potenziellen Transplantatempfänger geeignet wären. Aus diesen Lebern werden bestimmte Zellen, sogenannte Hepatozyten, entnommen und in einer Lösung suspendiert. Mithilfe einer Kombination aus minimalinvasiver Chirurgie und endoskopischem Ultraschall werden die Zellen dann in die oberen Bauchlymphknoten des Empfängers transplantiert. Von dort aus sollen die Lymphknoten als lebende „Bioreaktoren“ fungieren und den Hepatozyten dabei helfen, zu funktionsfähigem, wenn auch ektopischem (außerhalb ihrer üblichen Position im Körper) Lebergewebe zu wachsen und zu reifen.
LyGenesis hofft, die Zulassung für LYG-LIV-001 zur Behandlung von zu erhalten Lebererkrankung im Endstadiumoder ESLD, ein schwerer Zustand chronischer Organschädigung. Obwohl jemand jahrelang mit ESLD leben kann, wird geschätzt, dass jährlich etwa 2 % aller Todesfälle dadurch verursacht werden. Eine Lebertransplantation kann eine wirksame Behandlung sein, aber viele Betroffene erfüllen nicht die Kriterien, um Organempfänger zu werden, und etwa 17 % der Menschen stehen auf der Warteliste für eine neue Leber sterben jährlich. Am Dienstag, LyGenesis gemeldet dass der erste ESLD-Patient seiner Phase-II-Studie nun LYG-LIV-001 erhalten hat.
„Diese Therapie wird möglicherweise ein bemerkenswerter Meilenstein in der regenerativen Medizin sein, indem sie Patienten mit ESLD hilft, neue funktionelle Eileiterleber in ihrem eigenen Körper zu entwickeln“, sagte Michael Hufford, CEO von LyGenesis, in einer Erklärung. Wenn unsere Studie erfolgreich ist und wir die FDA-Zulassung erhalten, könnte unsere allogene Zelltherapie es ermöglichen, mit einer gespendeten Leber viele Dutzend ESLD-Patienten zu behandeln, was dazu beitragen könnte, das derzeitige Ungleichgewicht zwischen Angebot und Nachfrage bei Organen zugunsten der Patienten auszugleichen.“
Es wird jedoch Monate dauern, bis Wissenschaftler wissen können, ob die Behandlung diesem ersten Patienten wirklich geholfen hat. Und die Studie, an der insgesamt 12 Patienten teilnehmen sollen, ist es nicht voraussichtlich abgeschlossen sein bis Anfang 2026. Aber wenn diese Forschung weiterhin vielversprechend ist, dann könnte der Himmel die Grenze sein. LyGenesis entwickelt außerdem seine Bioreaktortechnologie zur Züchtung anderer Organe, darunter Nieren, Thymusdrüse und Bauchspeicheldrüse.