mRNA ist eine der ersten Moleküle des Lebens. Während es vor sechs Jahrzehnten als Träger des Bauplans für Proteine in lebenden Zellen identifiziert wurde, wurde sein pharmazeutisches Potenzial lange Zeit unterschätzt. mRNA erschien wenig vielversprechend – zu instabil, zu schwach in der Wirksamkeit und zu entzündlich.
Die erfolgreiche Entwicklung der ersten mRNA-Impfstoffe gegen Covid-19 im Jahr 2020 war eine beispiellose Leistung in der Geschichte der Medizin. Dieser Erfolg basierte auf jahrzehntelangem iterativem Fortschritt, angetrieben durch die unabhängigen Beiträge von Wissenschaftlern auf der ganzen Welt.
Wir haben uns in den 90er Jahren wegen ihrer Vielseitigkeit, ihrer Fähigkeit, das Immunsystem zu stimulieren, und ihres Sicherheitsprofils in mRNA verliebt – nachdem das Molekül seine biologische Aufgabe erfüllt hat, wird es vollständig abgebaut und hinterlässt keine Spuren im Körper. Wir entdeckten Möglichkeiten, die Eigenschaften von mRNA exponentiell zu verbessern, ihre Stabilität und Wirksamkeit sowie die Fähigkeit, sie an die richtigen Immunzellen im Körper zu liefern, zu erhöhen. Dieser Fortschritt ermöglichte es uns, wirksame mRNA-Impfstoffe zu entwickeln, die, wenn sie Menschen in kleinen Mengen verabreicht werden, starke Immunantworten hervorrufen. Darüber hinaus haben wir schnelle, skalierbare Prozesse etabliert, um innerhalb weniger Wochen neue Impfstoffkandidaten für die klinische Anwendung herzustellen. Das Ergebnis war der Durchbruch von mRNA im Kampf gegen Covid-19.
Das Potenzial von mRNA-Impfstoffen geht über das Coronavirus hinaus. Mit dieser Technologie wollen wir nun zwei der ältesten und tödlichsten Krankheitserreger der Welt bekämpfen: Malaria und Tuberkulose. Weltweit gibt es jedes Jahr etwa 10 Millionen neue Fälle von Tuberkulose. Bei Malaria ist der medizinische Bedarf noch höher: Im Jahr 2020 wurden in der WHO-Region Afrika etwa 230 Millionen Malariafälle gemeldet, wobei die meisten Todesfälle bei Kindern unter 5 Jahren auftraten.
Die Konvergenz medizinischer Fortschritte – von der Sequenzierung der nächsten Generation bis hin zu Technologien zur Charakterisierung von Immunantworten auf großen Datensätzen – stärkt unsere Fähigkeit, ideale Impfstoffziele zu entdecken. Die Wissenschaft hat auch Fortschritte beim Verständnis gemacht, wie sich Malaria- und Tuberkulose-Erreger verstecken und dem Immunsystem entkommen, und liefert Erkenntnisse darüber, wie sie bekämpft werden können.
Die anhaltende Revolution in der computergestützten Proteinstrukturvorhersage ermöglicht die Modellierung dreidimensionaler Strukturen von Proteinen. Dies hilft uns, Regionen in diesen Proteinen zu entschlüsseln, die optimale Ziele für die Impfstoffentwicklung sind.
Eine der Schönheiten der mRNA-Technologie besteht darin, dass sie es uns ermöglicht, Hunderte von Impfstoffzielen schnell zu testen. Darüber hinaus können wir mehrere mRNAs, die jeweils für ein anderes Pathogen-Antigen kodieren, in einem einzigen Impfstoff kombinieren. Zum ersten Mal ist es für einen mRNA-basierten Impfstoff möglich geworden, dem menschlichen Immunsystem beizubringen, gegen mehrere verwundbare Ziele eines Krankheitserregers zu kämpfen. Im Jahr 2023 planen wir den Beginn klinischer Studien für die ersten mRNA-Impfstoffkandidaten gegen Malaria und Tuberkulose, die bekannte und neue Ziele kombinieren. Bei Erfolg kann dieses Unterfangen die Art und Weise verändern, wie wir diese Krankheiten verhindern, und zu ihrer Ausrottung beitragen.
Medizinische Innovationen können Menschen auf der ganzen Welt nur dann bewegen, wenn sie global verfügbar sind. Die Produktion von mRNA ist komplex und umfasst Zehntausende von Schritten, was den Technologietransfer ressourcen- und zeitintensiv sowie fehleranfällig macht. Um diesen Engpass zu überwinden, haben wir eine Hightech-Lösung namens BioNTainer entwickelt – eine versandfertige, modulare mRNA-Produktionsanlage. Diese Innovation könnte die dezentralisierte und skalierbare Impfstoffproduktion weltweit unterstützen, indem sie einen Sprung in Richtung automatisierter, digitalisierter und skalierbarer mRNA-Herstellungskapazitäten macht. Wir erwarten, dass die erste Anlage in Ruanda im Jahr 2023 in Betrieb gehen wird.
Wir gehen davon aus, dass 2023 uns diese und andere wichtige Meilensteine bringen wird, die dazu beitragen könnten, eine gesündere Zukunft zu gestalten, eine Zukunft, die auf dem Potenzial von mRNA und ihrem Versprechen aufbauen kann, den Zugang zu innovativen Medikamenten zu demokratisieren. Jetzt ist es an der Zeit, diesen Wandel voranzutreiben.