Das Unternehmen sagte, der Preis sei unter Berücksichtigung des „klinischen, gesellschaftlichen, wirtschaftlichen und innovativen Werts dieser neuartigen Gentherapie“ festgelegt worden. Anfang letzten Monats sagte das Institute for Clinical and Economic Review, ein in Boston ansässiges gemeinnütziges Forschungsinstitut, das den Wert von Medikamenten und anderen medizinischen Dienstleistungen schätzt, dass der Preis für Hemgenix angemessen sei über 2,9 Millionen US-Dollar.
Aber Michael Gusmano, Professor für Gesundheitspolitik an der Lehigh University und Forschungswissenschaftler am Hastings Center, einem unabhängigen bioethischen Forschungsinstitut in Garrison, New York, sagt, dass der Preis von Hemgenix und anderen Gentherapien nicht als Schnäppchen angesehen werden sollte. „Es wird davon ausgegangen, dass der Preis der aktuellen Behandlungen angemessen ist“, sagt er. „Wir haben ein System, in dem die Preise international völlig aus dem Rahmen fallen“, bemerkte er, dass die USA im Gegensatz zu anderen wirtschaftlich entwickelten Ländern die Preise neuer Medikamente nicht regulieren oder verhandeln, wenn sie auf den Markt kommen.
Während die meisten Patienten nie die vollen Kosten für Medikamente aus eigener Tasche bezahlen, haben Menschen, die nicht versichert sind, und solche mit hochgradig deduktiven Plänen möglicherweise Schwierigkeiten, Zugang zu diesen Therapien zu erhalten. CSL Behring plant, Rabatte anzubieten, und andere Hersteller von Gentherapien haben ebenfalls Patientenhilfeprogramme eingerichtet.
In seiner Erklärung gegenüber WIRED sagte CSL Behring, dass die Gesamtauswirkung auf das Gesundheitssystem gering sein wird, da Hämophilie B eine seltene Krankheit ist, von der nur etwa 6.000 Menschen in den USA betroffen sind. Nur Erwachsene kommen für die Behandlung mit Hemgenix infrage, was den Pool potenzieller Patienten noch kleiner macht.
Paulk sagt, dass Gentherapien so teuer sind, weil sie komplex und teuer in der Herstellung sind. „Das ist kein niedermolekulares Medikament wie Tylenol“, sagt sie. „Diese unterscheiden sich stark von Ihren klassischen Medikamenten, die Sie in Pillenform einnehmen. Diese Arten von Medikamenten können oft von Robotern hergestellt werden, es können oft Millionen von Dosen pro Tag hergestellt werden, und der Prozess kann an Dritte weitergegeben werden, sobald Sie das chemische Synthese-Set haben.“
Gentherapien werden durchgeführt, indem Viren inaktiviert und als Transportmittel verwendet werden, um therapeutische Gene zu den Zellen der Patienten zu transportieren. Diese Viren werden in riesigen Edelstahlbehältern gezüchtet und später gereinigt und getestet, um sicherzustellen, dass sie sicher sind und richtig funktionieren. Alles in allem kann es 10 Monate oder länger dauern, bis genügend Dosen für Patienten in einer klinischen Studie hergestellt sind.
Obwohl diese Behandlungen seit mehreren Jahrzehnten entwickelt werden, ist die Gentherapie noch sehr neu auf dem Markt. Paulk glaubt, dass die Herstellungskosten sinken werden – und in der Folge auch der Preis der Gentherapie –, wenn die Unternehmen mehr Erfahrung bei der Herstellung in großem Maßstab haben. „Wir werden darin absolut besser werden“, sagt sie, aber es könnte fünf bis zehn Jahre dauern, bis das passiert.
Mit Hunderten von Gentherapien in der Pipeline und einigen von ihnen, die wahrscheinlich in den kommenden Jahren zugelassen werden, könnte dies bedeuten, dass weitere Behandlungen im Wert von mehreren Millionen Dollar auf den Markt kommen. Die Unternehmen setzen darauf, dass diese Therapien langfristig wirken, aber es besteht noch Unsicherheit darüber, wie lange ihre Wirkung anhält. Klinische Studien begleiten Patienten seit Jahren, nicht Jahrzehnten.
Wenn sie nicht so lange halten wie erhofft, fragt sich Gusmano, was das für die Preisgestaltung bedeuten wird. Und selbst wenn, sagt er, sind Millionenpreise auf Dauer nicht tragbar. „Es steht außer Frage, dass diese Gentherapien teuer sein werden“, sagt Gusmano. „Die Frage ist: Auf welcher Ebene werden die Zahler anfangen, zurückzudrängen und sich einfach weigern, sie zu decken?“