Bis jetzt, nur neun Zentren in den USA bieten derzeit Casgevy an, wodurch möglicherweise eingeschränkt wird, wer Zugriff darauf erhält. Laut Vertex wird die Zahl der teilnehmenden Websites in den kommenden Wochen und Monaten steigen.
Und trotz des Versprechens einer schmerzfreien Zukunft könnte der anstrengende Prozess, Casgevy zu bekommen, für einige abschreckend sein.
Das Sammeln von Stammzellen aus dem Blut kann Stunden dauern und möglicherweise sind mehrere Sitzungen erforderlich, um genügend Zellen für die Bearbeitung zu erhalten. Danach folgt eine strenge Konditionierungskur. Patienten müssen sich einer Chemotherapie unterziehen, um verbleibende erkrankte Zellen abzutöten und im Knochenmark Platz für die neu bearbeiteten Zellen zu schaffen. Eine Chemotherapie kann zu Mundschmerzen, Müdigkeit, Haarausfall, Übelkeit und anderen unangenehmen Nebenwirkungen führen. Es kann auch zu Unfruchtbarkeit führen. Vertex plant auch, kommerziell versicherten Patienten Fruchtbarkeitsunterstützung anzubieten, die Leistung gilt jedoch nicht für Medicaid-Empfänger. In den USA kann das Einfrieren von Eizellen und Sperma Tausende von Dollar kosten, ganz zu schweigen von den Kosten für IVF.
Außerdem müssen die Patienten wochenlang im Krankenhaus bleiben, während die bearbeiteten Zellen in das Knochenmark gelangen und mit der Bildung neuer Blutzellen beginnen. Olaghere verbrachte insgesamt 17 Wochen im Krankenhaus um Casgevy zu bekommen.
„Ich weiß, dass es viele Patienten geben wird, die diesen Weg aufgrund von Fruchtbarkeitsproblemen und der Notwendigkeit, eine Weile im Krankenhaus zu bleiben, nicht einschlagen“, sagt Sharl Azar, medizinischer Direktor des Comprehensive Sickle Cell Disease Treatment Center bei Massachusetts General Hospital, eines der ersten Zentren, das Casgevy anbietet. Für diejenigen, die dies tun, werden seiner Meinung nach Ressourcen wie Unterkunft, Kinderbetreuung und Lebensmittel benötigt, um Patienten und ihren Familien zu helfen. Nichols, der Sprecher von Vertex, sagt, das Unternehmen werde bei der Reise und Unterbringung behilflich sein und möglicherweise dabei helfen, bestimmte Ausgaben wie Hotels, Transport und Mahlzeiten zu decken.
Sichelzelle und darüber hinaus
Sichelzellenanämie ist vielleicht die erste Krankheit, die mit Crispr behandelt wird, aber es wird nicht die letzte sein. Forscher setzen das Gen-Editing-Tool gegen Krebs, HIV und andere genetische Krankheiten ein. Aber es kann noch nicht jedes Leiden behandeln.
Zum einen ist es immer noch eine Herausforderung, das Crispr-System zu den Zellen oder Organen zu bringen, die Sie bearbeiten möchten. Durch die Entnahme von Zellen aus dem Körper und deren Bearbeitung im Labor vermeidet Casgevy dieses Problem. Der Ansatz ist jedoch teuer, komplex und hat nur begrenzte Einsatzmöglichkeiten. Eine andere Methode verwendet eine intravenöse Infusion, um Crispr in winzigen Bläschen, sogenannten Lipid-Nanopartikeln, zu verabreichen, die von der Leber aufgenommen werden. Aber nur einige Krankheiten können auf diese Weise behandelt werden. Idealerweise würde Crispr als Injektion oder sogar als Pille verabreicht, statt einer komplizierten Zelltransplantation.