Das Fehlen einer umfassenden Strategie für seltene Krankheiten in Bulgarien stellt mittlerweile ein ernstes Risiko für die Gesundheit der Patienten dar. Aufgrund administrativer Hürden und unzureichender Screening-Programme werden in Bulgarien seltene Krankheiten erst spät oder gar nicht diagnostiziert, und im Vergleich zum EU-Durchschnitt stehen in Sofia weniger Arzneimittel für seltene Leiden zur Verfügung.
Nach Angaben des Verbandes forschender Arzneimittelhersteller in Bulgarien (ARPharM) zum Tag der seltenen Krankheiten 2024 wurden zwischen 2018 und 2021 in der EU 61 Orphan Drugs zur Behandlung seltener Krankheiten registriert. Bulgarien bietet seinen Bürgern nur 11 davon. Dies liegt deutlich unter dem EU-Durchschnitt (24 Drogen) und weit hinter den Spitzenreitern Deutschland (durchschnittlich 55 Drogen) und Italien (50 Drogen).
„Besonderes Augenmerk sollte auf die Verbesserung des Screenings und der Diagnose seltener Krankheiten gelegt werden“, sagte der stellvertretende Vorsitzende des parlamentarischen Gesundheitsausschusses, Dzhevdet Chakarov (DPS, ALDE), in einem Interview mit Euractiv. Chakarov besteht auf der Beseitigung administrativer Hindernisse für die Diagnose seltener Krankheiten.
Der Zugang zu Orphan Drugs ist in Bulgarien ein langsamer Prozess. Es dauert fast zweieinhalb Jahre, bis ein Medikament die Patienten erreicht, nachdem es zugelassen wurde. Die durchschnittliche Zeit bis zum Erhalt von Arzneimitteln für seltene Krankheiten beträgt in der EU 548 Tage nach der Zulassung, während die Länder mit dem schnellsten Zugang Deutschland (45 Tage) und Österreich (99 Tage) sind.
Die bulgarische Krankenversicherung bietet eine Teillösung für Patienten unter 18 Jahren mit seltenen Krankheiten. Dennoch können viele von ihnen nach Erreichen des Erwachsenenalters ihre Therapie nicht fortsetzen, da seltene Medikamente für Erwachsene in Bulgarien nicht verfügbar sind.
Schwierigkeiten begleiten Patienten und ihre Familien auf ihrem Weg, da sie gezwungen sind, Medikamente aus eigener Tasche zu bezahlen, was manchmal überwältigend ist.
Diagnostische Odyssee
„In Bulgarien gibt es nur wenige spezialisierte Zentren für die Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten, die nicht gut bekannt oder schwer zugänglich sind. Um eine bestimmte seltene Diagnose zu beweisen, sind viele Tests erforderlich, darunter auch teure genetische. Der Zugang zu ihnen ist sehr schwierig und Patienten und ihre Familien sind gezwungen, sie aus eigenen Mitteln zu bezahlen, was manchmal unerschwinglich ist“, sagt Chakarov.
Von den über 6.000 bekannten seltenen Krankheiten wurden in Bulgarien nur 200 registriert, und aufgrund des Mangels an Registern im Land ist es schwierig zu sagen, wie hoch die tatsächliche Zahl der Patienten mit seltenen Krankheiten ist.
Aufgrund des Mangels an ausreichenden Screening-Programmen und der späten Diagnose wird davon ausgegangen, dass viele Patienten in Bulgarien an einer seltenen Krankheit leiden, ohne es noch zu wissen. Derzeit umfasst das Massenscreening von Neugeborenen nur drei seltene Krankheiten: Phenylketonurie, Nebennierenrindenhyperplasie und angeborene Hypothyreose.
Schätzungen zufolge sind mehr als 350.000 Bulgaren von seltenen Krankheiten betroffen, was 6 % der Bevölkerung des Landes entspricht.
Eine Möglichkeit zur Verbesserung von Screening und Diagnose besteht, wie Chakarov vorschlägt, darin, Allgemeinärzten die Möglichkeit zu geben, bei Verdacht auf eine seltene Krankheit die ersten Tests zu verschreiben und nicht auf die Überweisung eines Spezialisten zu warten. Es ist zu erwarten, dass dadurch der Diagnoseprozess beschleunigt wird.
„Bulgarien sollte ein Register seltener Krankheiten erstellen und das Bewusstsein der Patienten für Krankheiten verbessern, die genetisch von den Eltern auf die Kinder übertragen werden“, sagt der Abgeordnete.
Ein dringender Plan ist erforderlich
Interessengruppen im Gesundheitswesen sagen, dass Bulgarien seine Investitionsstrategie für das Gesundheitswesen dringend aktualisieren muss. Die Nationale Gesundheitsstrategie ist vor vier Jahren ausgelaufen, der Nationale Plan zur Behandlung seltener Krankheiten bereits vor elf Jahren.
Bulgarische Patientenorganisationen haben am 29. Februar ein Manifest herausgegeben, in dem sie Politiker auf nationaler und europäischer Ebene dazu auffordern, in ihren politischen Programmen für die Europawahlen Maßnahmen zu priorisieren, die Menschen mit seltenen Krankheiten helfen.
Sie bestehen auf Maßnahmen für eine frühe, schnelle und genaue Diagnose, einen gleichberechtigten Zugang zu hochspezialisierter Gesundheitsversorgung, einen rechtzeitigen Zugang zu innovativen Therapien und eine umfassende lebenslange Versorgung.
Die Europäische Kommission behauptet, dass genau dies das Ziel der neuen EU-Pharmagesetzgebung sei.
Laut Chakarov kann Bulgarien die Gesetzgebung ändern, um einen besseren Zugang zu Orphan Drugs für bulgarische Patienten und eine bessere Zusammenarbeit mit anderen EU-Ländern zu gewährleisten, die bei der Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten Fortschritte gemacht haben.
[By Krasen Nikolov, Antonia Kotseva, Edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire, Euractiv’s Advocacy lab]
