Eine Gruppe von mehr als 40 EU-Gesetzgebern unterstützte die Idee eines EU-Aktionsplans für seltene Krankheiten in einem Brief an die Präsidentin der Europäischen Kommission, Ursula von der Leyen, der EURACTIV vorliegt.
Das Schreiben wurde am Dienstag (28. Februar), dem Tag der seltenen Krankheiten, an die EU-Exekutive gesandt und unterstreicht die Notwendigkeit, die gemeinsamen Herausforderungen anzugehen, denen Menschen mit einer seltenen Krankheit gegenüberstehen. Es wird geschätzt, dass es weltweit 300 Millionen Patienten mit seltenen Krankheiten gibt, davon 30 Millionen in Europa.
Einige der Probleme, mit denen Patienten mit seltenen Krankheiten konfrontiert sind, sind eine verzögerte Diagnose, fehlender Zugang zu transformativen Behandlungen und ein ungleicher Zugang zu Arzneimitteln in den EU-Mitgliedstaaten.
„Seit der letzten umfassenden EU-Strategie zur Bekämpfung seltener Krankheiten sind 14 Jahre vergangen. Das Fehlen gemeinsamer Maßnahmen hat seitdem dazu geführt, dass die Fortschritte für Menschen mit einer seltenen Erkrankung in der EU unzusammenhängend, unzureichend und geografisch uneinheitlich waren“, sagte die belgische liberale Europaabgeordnete Frédérique Ries. der Hauptunterzeichner des Schreibens in einer schriftlichen Erklärung.
Eine Umfrage des EU-Patientenverbands für seltene Krankheiten EURORDIS aus dem Jahr 2022 ergab, dass die durchschnittliche Zeit für die genaue Diagnose einer seltenen Krankheit in Europa etwa fünf Jahre beträgt.
„Eine Strategie, die ganzheitlich und vollständig auf die Bedürfnisse der Menschen eingeht, die auch messbare Ziele beinhaltet, würde sicherstellen, dass alle Mitgliedstaaten in die gleiche Richtung arbeiten, und es der EU ermöglichen, zum internationalen Beispiel dafür zu werden, wie Gerechtigkeit für die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten erreicht werden kann“, kommentierte er Yann Le Cam, CEO von EURORDIS.
Der Gesetzgeber betonte, dass die EU einen hohen Mehrwert bei der Berücksichtigung der Bedürfnisse von Menschen mit einer seltenen Krankheit beibehält, ihr aber immer noch „eine aktualisierte kohärente Strategie“ dafür fehlt.
Laut den Unterzeichnern des Schreibens wird die bevorstehende Überarbeitung der allgemeinen Arzneimittelgesetzgebung – und insbesondere des Teils, der sich mit Arzneimitteln für seltene Leiden befasst, die ungedeckten Bedarf und seltene Krankheiten ansprechen sollen – „die Gelegenheit bieten, einige der festgestellten Mängel und Bedürfnisse anzugehen .“
Nach mehreren Verzögerungen wird die EU-Exekutive voraussichtlich am 29. März ihre Reform der Arzneimittelstrategie vorstellen.
Auf Anfrage von EURACTIV sagte ein Sprecher der Kommission, dass dieses Dossier zwar noch einen langen Weg vor sich habe, „diese Reform aber ein entscheidender Schritt in unseren gemeinsamen Bemühungen ist, den Weg zu einem gesünderen, widerstandsfähigeren und gleichberechtigteren Europa zu ebnen“.
Laut dem Sprecher zielt die Reform darauf ab, einen gleichberechtigten Zugang zu erschwinglichen Medikamenten zu ermöglichen, was für stärkere Anreize für Innovationen erforderlich ist, und den pharmazeutischen Sektor der EU wettbewerbsfähig zu halten sowie Marktmängel im Zusammenhang mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu beheben.
Eine breiter angelegte Strategie zu seltenen Krankheiten war bereits Teil der Empfehlungen von Rare 2030, einer zweijährigen Vorausschaustudie, die 2021 vorgestellt wurde und vom Europäischen Parlament initiiert und von der Europäischen Kommission finanziert wurde.
Die Idee eines europäischen Aktionsplans für seltene Krankheiten hat bereits die Unterstützung von 21 Mitgliedsstaaten gefunden, die einen Aufruf zum Handeln unter der tschechischen EU-Ratspräsidentschaft in der zweiten Hälfte des Jahres 2022 unterstützt haben.
[Edited by Gerardo Fortuna/Nathalie Weatherald]