FREITAG, 18. Februar 2022 (HealthDay News)
Hunderte neuer Proteine, die möglicherweise mit Mukoviszidose in Verbindung gebracht werden, wurden von Forschern identifiziert und könnten den Weg zu besseren Behandlungen für Menschen mit der genetischen Krankheit weisen.
Es gibt keine Heilung für Mukoviszidose, die weltweit mehr als 90.000 Menschen betrifft. Es wird verursacht, wenn Kinder zwei mutierte CFTR-Gene erben, eines von jedem Elternteil, was zu defekten CFTR-Proteinen führt, die eine gefährliche Schleimbildung in der Lunge und anderen Organen auslösen.
Viele der neu entdeckten Proteine interagieren mit CFTR, so das internationale Forscherteam.
„Wir haben mehr als 400 Proteine identifiziert, die entweder mit gesund oder mutierte CFTRund haben gezeigt, dass einige von ihnen die bei Patientensymptomen und Behandlungsreaktionen beobachtete Variabilität vorhersagen konnten”, sagte Hauptforscher Igor Stagljar, Professor am Donnelly Centre for Cellular and Biomolecular Research der University of Toronto.
„Mit einem umfassenderen Blick auf das CFTR-Protein-Interaktionsnetzwerk können wir neuartige Arzneimittelziele identifizieren, die patientenspezifischere Therapien ermöglichen sollten“, fügte Stagljar in einer Pressemitteilung der Universität hinzu.
Die Studie wurde am 14. Februar in der Zeitschrift veröffentlicht Molekulare Systembiologie.
Etwa 2.000 Mutationen des CFTR-Gens wurden mit zystischer Fibrose in Verbindung gebracht, und die Anwendung von medikamentösen Behandlungen auf der Grundlage des individuellen genetischen Profils eines Patienten ist weit verbreitet.
Während einige dieser Behandlungen sehr erfolgreich sind, indem sie die Funktion des CFTR-Proteins wiederherstellen, kann es große Unterschiede im Ansprechen auf die Behandlung geben, selbst bei Patienten mit derselben CFTR-Mutation.
Während seit langem vermutet wird, dass diese Unterschiede im Ansprechen auf die Behandlung auf sekundäre genetische Modifikatoren und Umweltfaktoren zurückzuführen sind, deuten diese neuen Erkenntnisse laut Stagljar stark darauf hin, dass mit CFTR assoziierte Proteine eine Rolle spielen.
Ein besonders vielversprechender Kandidat, den das Team identifiziert hat, ist das Protein Fibrinogen-like 2, von dem angenommen wird, dass es eine Rolle bei Hepatitis, Lebererkrankungen und der Immunfunktion spielt.
„Wir glauben, dass das Fibrinogen-ähnliche 2-Protein ein wertvolles Arzneimittelziel für Mukoviszidose ist, und wir arbeiten jetzt mit unseren Mitarbeitern zusammen, um andere Proteine zu validieren, die in dieser Studie und in genomweiten Assoziationsstudien aufgetaucht sind“, sagte Stagljar.
Mehr Informationen
Mehr über Mukoviszidose gibt es auf der Mukoviszidose-Stiftung.
QUELLE: University of Toronto, Pressemitteilung, 14. Februar 2022
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