Die tschechische EU-Ratspräsidentschaft sagte, sie werde mit den kommenden Ratspräsidentschaften zusammenarbeiten, um einen EU-Aktionsplan für seltene Krankheiten zu erstellen.
Lesen Sie den tschechischen Originalartikel hier.
In der EU sind etwa 30 Millionen Bürgerinnen und Bürger in Europa davon betroffen mehr als 6.000 verschiedene seltene Krankheitenvon denen nur ein Bruchteil verfügbare Behandlungen hat.
Während seiner Zeit an der Spitze des rotierenden EU-Ratsvorsitzes versuchten die Tschechen, auf die Schaffung eines EU-Aktionsplans für seltene Krankheiten zu drängen, und ersuchten um zusätzliche Finanzierung durch andere Länder, um sicherzustellen, dass es keine „Patienten zweiter Klasse“ gibt. .
„Ein europäischer Aktionsplan für seltene Krankheiten ist ein großes Thema für die tschechische Ratspräsidentschaft“, sagte der stellvertretende tschechische Gesundheitsminister Jakub Dvořáček sagte Oktober in Brüssel.
Bis zu nennenswerten Fortschritten ist es jedoch noch ein weiter Weg. Ein Vorschlag zur Überarbeitung der Rechtsvorschriften über Arzneimittel für seltene Leiden ist für 2023 geplant, und das letzte Treffen der Gesundheitsminister für diese Ratsrotation, das für den 9. Dezember geplant ist, soll sich stattdessen auf den Bereich Gesundheitsdaten und Krebsvorsorge konzentrieren.
„Wenn wir es nicht schaffen, diesen Start während unserer Zeit zu erreichen, kann ich Ihnen versichern, dass wir mit unseren schwedischen Kollegen und künftigen Präsidentschaften daran arbeiten werden, und ich glaube, dass es passieren wird“, sagte Dvořáček.
„Wir alle müssen darauf achten, dass wir in den kommenden Jahren ein Ziel, an dem wir lange gearbeitet haben, nicht aufgeben“, fügte er hinzu.
Regulierung als Eckpfeiler
Vor Beginn des Jahrtausends wurden seltene Krankheiten in Europa nicht systematisch angegangen, was sich in der Zahl der entwickelten Medikamente widerspiegelte – nahezu Null. Doch die 2000 und 2007 eingeführten Vorschriften zu Arzneimitteln für seltene Leiden und Kinderarzneimitteln haben das Bild verändert: Bis heute wurden über 160 Therapien für seltene Krankheiten zugelassen.
Das Anreizsystem sollte berechenbar bleiben, gleichzeitig Innovationen fördern und Europa weltweit wettbewerbsfähiger machen, forderten die Interessengruppen.
„Wir dürfen nicht auf den Dogmatismus der Erhöhung oder Verringerung von Anreizen zurückgreifen. Es geht darum, das zu tun, was Investitionen dort anzieht, wo sie benötigt werden. Das ist die Rolle der Regulierung“, sagte Yann Le Cam, Geschäftsführer von EURORDIS, der Patientendachorganisation für seltene Krankheiten.
Einige haben vorgeschlagen, Anreize von der Verfügbarkeit von Arzneimitteln auf allen europäischen Märkten abhängig zu machen. Die Industrie sagt jedoch, dass ein solches „Experiment“ nicht funktionieren kann, da viele Länder nicht über die Infrastruktur verfügen, um die neuen Medikamente richtig und effizient zu verwenden, und eine solche Verpflichtung Investoren nur abschrecken wird.
„Es werden keine Investoren kommen, es wird Europa von der Landkarte tilgen. Bitte machen wir diesen Fehler nicht“, forderte Nathalie Moll, Direktorin der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA).
Inspiration und Zusammenarbeit
Ein großer Schritt nach vorne war die Schaffung von Europäischen Referenznetzwerken (ERNs) für seltene Krankheiten im Jahr 2017, in denen 1.500 europäische Kompetenzzentren nun das notwendige Wissen und die Erfahrung austauschen.
Milan Macek von der Prager Karlsuniversität und dem Universitätsklinikum Motol betonte jedoch, dass die Netzwerke vor einer Reihe von Herausforderungen stehen, insbesondere in Bezug auf die Finanzierung des Betriebs. Infolgedessen arbeiten Ärzte und andere Fachleute unentgeltlich und „hauptsächlich aus Begeisterung“, sagte Macek.
„Wir arbeiten sehr hart daran, ERNs in die nationalen Gesundheitssysteme zu integrieren. Wir sind immer noch eine virtuelle Institution ohne Gebäude, was kein so großes Problem ist, aber wir sind auf europäischer Ebene nicht offiziell anerkannt“, erklärte Macek.
Laut Macek fehlen den Netzwerken europäische Leitlinien für die Diagnose sowie gemeinsame Versorgungsstandards in der gesamten EU. Auch die mangelnde Attraktivität für jüngere Generationen oder die Herausforderung, die Datenschutzregeln der DSGVO einzuhalten, ist ein Problem.
Victoria Hedley, die an der Newcastle University zu seltenen Krankheiten forscht, sieht großes Potenzial für ERNs.
„ERNs sind in einer perfekten Position. Sie verbinden Versorgung und Forschung, was bei seltenen Krankheiten von entscheidender Bedeutung ist. Aber um sinnvolle Fortschritte zu erzielen, brauchen sie die Zusammenarbeit mit der Pharmaindustrie, die bisher mit einer Reihe von Hindernissen konfrontiert ist“, sagte Hedley.
Kommunikation als Schlüssel
Macek betonte auch, dass die Kommunikation zwischen Interessengruppen und Patienten von entscheidender Bedeutung ist.
In der Tschechischen Republik ist dies gelungen, da sie Patienten in den Beratungsausschuss des Gesundheitsministeriums aufgenommen haben, der Empfehlungen herausgibt, auf deren Grundlage Entscheidungen über die Erstattung von Arzneimitteln getroffen werden.
„Es hat lange gedauert, aber es war erfolgreich“, sagte der stellvertretende Minister Dvořáček.
Auf europäischer Ebene geht es langsamer voran. Obwohl die Europäische Kommission mit Patientenorganisationen spricht, sagt Le Cam, dass sie ihre Entscheidungen oft nicht auf die von Patienten bereitgestellten Daten stützt.
Der Direktor fügte hinzu, dass „die Debatte nicht ausreichend informiert ist“, sodass andere relevante Akteure nicht eingeladen werden. In diesem Zusammenhang schlägt EURORDIS beispielsweise vor, die Rolle des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) zu stärken, der innerhalb der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) Arzneimittel zur Zulassung empfiehlt.
Trotz der Behauptung der Kommission, dass sie bei ihren Überarbeitungen von Vorschriften die Patienten an erste Stelle stelle, bleibt Le Cam kritisch und sagt, dass sie oft Innovationen vorschlägt, die von den Patienten überhaupt nicht verlangt werden.
[Edited by Nathalie Weatherald]