Belgien und die Niederlande treiben bedarfsorientierte Forschungsprioritäten unter Einbeziehung von Patienten voran


Belgien und die Niederlande drängen auf ein bedarfsorientiertes Forschungsmodell, das die Anforderungen der Gesellschaft in den Vordergrund stellt und dabei die Behandlung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse in den Vordergrund stellt. Belgien bereitet den Boden für künftige Präsidentschaften, wobei die Niederlande Forschungserkenntnisse liefern.

Derzeit orientieren sich private Investitionen in Forschung und Entwicklung an den erwarteten Erträgen, während die regulatorischen Anreize angebotsorientiert sind. Die EU hat nun die Chance, Innovationen auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse auszurichten.

Im April veranstalteten die Föderale Agentur für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (FAMHP), das Nationale Institut für Kranken- und Invaliditätsversicherung (NIHDI) und das belgische Wissenszentrum für Gesundheitsfürsorge (KCE) eine hochrangige Konferenz zu den gesundheitsbezogenen Bedürfnissen, die die Gesundheitspolitik und Innovation vorantreiben.

Diese Konferenz, die während der belgischen EU-Ratspräsidentschaft stattfand, bot eine Plattform, um einen gemeinsamen Weg für die Zukunft zu finden.

Die Niederlande haben eine Studie vorgelegt, in der die 33 Erkrankungen mit der höchsten Krankheitslast identifiziert und Lücken in der Arzneimittelentwicklung aufgezeigt wurden.

Während der Konferenz erklärte Pedro Facon, CEO des NIHDI: „Selbst kleine Veränderungen hin zu einem bedarfsorientierten Ansatz werden wichtige Ergebnisse für das Gesundheitssystem bringen. Ein Prozent des Budgets, das besser ausgegeben wird, kann für viele Patienten einen großen Unterschied machen.“

Ann Van den Bruel, Generaldirektorin des KCE, betonte in einer Pressemitteilung, dass wissenschaftliche Erkenntnisse über ungedeckte Bedürfnisse von Patienten und der Gesellschaft für Innovation und Politik von entscheidender Bedeutung seien.

Einführung in die NEED-Methode

Das KCE stellte auf der Konferenz in Zusammenarbeit mit Sciensano die NEED-Methode vor, einen systematischen Ansatz zur Identifizierung und Priorisierung ungedeckter Gesundheitsbedürfnisse.

„Das ultimative Ziel ist die Einrichtung einer Datenbank mit wissenschaftlichen Belegen über die ungedeckten Gesundheitsbedürfnisse bei verschiedenen Krankheiten, die von unterschiedlichen Interessengruppen genutzt werden kann, etwa von Investoren in Forschung und Entwicklung, Regulierungsbehörden, Preis- und Erstattungsbehörden sowie politischen Entscheidungsträgern“, erklärte Irina Cleemput, die Projektleiterin von NEED, gegenüber Euractiv.

„Wir haben außerdem die Anwendbarkeit des NEED-Frameworks auf seltene Krankheiten getestet und ausführliche Fallstudien durchgeführt, um einen Proof of Concept zu liefern.“

Cleemput betonte, dass es wichtig sei, im Zuge der Entwicklung hin zu stärker bedarfsorientierter Innovation und Politik unterschiedliche Interventionsarten (nicht nur Arzneimittel) als mögliche Lösungen für ungedeckte Gesundheitsbedürfnisse in Betracht zu ziehen, und fügte hinzu: „Wir betonen, wie wichtig es ist, sowohl die ungedeckten Bedürfnisse der Patienten als auch die ungedeckten Bedürfnisse der Gesellschaft in den Blick zu nehmen.“

Die Untersuchung der vorgeschlagenen Überarbeitung der Pharmagesetzgebung sei nicht Teil des NEED-Projektes, sagte Cleemput gegenüber Euractiv.

Anliegen

RaDiOrg äußerte Bedenken hinsichtlich der Auswirkungen des NEED-Projekts auf seltene Krankheiten und wies darauf hin, dass das Projekt darauf abzielt, in fünf Jahren 100 Krankheiten zu analysieren, was angesichts der über 6.100 bekannten seltenen Krankheiten nicht ausreicht. Ein Grund zur Sorge ist, dass die Methodik die Bedürfnisse der Patienten nicht widerspiegelt.

„Es handelt sich um eine sehr künstliche Methodik, die den Vorteil hat, ‚saubere Daten‘ liefern zu können, aber den Nachteil, dass sie die Bedürfnisse auf Patientenebene nicht widerspiegelt. Denn im wirklichen Leben haben Krankheiten keine Bedürfnisse, sondern Patienten. Und die Patienten, die am meisten Hilfe brauchen, sind oft nicht diejenigen mit der Lehrbuchmanifestation einer Krankheit.“

Revision der Arzneimittelgesetzgebung

Als die Kommission 2023 ihren Vorschlag zur Pharmareform veröffentlichte, begrüßte EURORDIS die Betonung darauf, die Forschung dort zu konzentrieren, wo sie am dringendsten benötigt wird, und Anreize zu schaffen, um wichtige Forschung zu fördern.

„Die Aufteilung in diese beiden Kategorien war sicherlich nicht der beste Weg, dies sicherzustellen“, sagt Eva Schoeters von RaDiOrg.

Schoeters plädierte für einen frühzeitigen strukturierten Dialog im Rahmen mehrerer Interessengruppen, darunter Patientenvertreter, Kliniker, Regulierungsbehörden, HTA-Experten und Kostenträger, um ungedeckte Bedürfnisse wirksam anzugehen.

„Leider haben wir im Rahmen unserer Lobbyarbeit beim Europäischen Parlament erfahren, dass die meisten Abgeordneten diese bilaterale Trennung beibehalten möchten. Daher fordern wir, dafür zu sorgen, dass die Umsetzung einer solchen Gesetzgebung möglich ist, dass die EMA bei der Ausarbeitung der Leitlinien zu UMN ausreichend Spielraum hat und dass Patientenvertreter stets beteiligt sind“, sagte Schoeters.

Die Arbeitsgruppe hat eine vorläufige Lektüre des Kapitels zu Anreizen durchgeführt und dabei die Positionen und Bedenken der Mitgliedstaaten zusammengetragen. Ihr Ziel besteht darin, die Verhandlungen voranzutreiben und sich mithilfe eines möglichen Optionspapiers auf künftige Präsidentschaften vorzubereiten.

Detaillierte Position der Niederlande

Die Niederlande erarbeiten derzeit eine detaillierte Position zur Definition des „ungedeckten medizinischen Bedarfs“ im Rahmen der Überarbeitung der Arzneimittelgesetzgebung. Dabei liegt der Schwerpunkt auf der Gewährleistung von Flexibilität bei der Anwendung der Kriterien im Hinblick auf gesetzliche und nicht gesetzliche Anreize.

Ihr Ansatz beruht auf mehreren Überlegungen. Erstens beinhaltet der Vorschlag der Kommission eine einheitliche Definition, die als Voraussetzung für den Zugang zu verschiedenen Anreizen wie PRIME, beschleunigter Beurteilung, bedingter Marktzulassung und zusätzlichem Datenschutz dient.

Diese Anreize werden in unterschiedlichen Phasen der Arzneimittelentwicklung gewährt. Jede dieser Phasen ist durch ein unterschiedliches Maß an Sicherheit hinsichtlich der Eignung des Produkts zur Deckung des ungedeckten Bedarfs gekennzeichnet.

Darüber hinaus besteht die Gefahr, dass eine standardisierte Definition künftige Innovationen einschränkt.

„Die Niederlande suchen daher nach Lösungen, die zu einer klaren, hochrangigen Definition ungedeckter medizinischer Bedürfnisse führen, mit unterschiedlichen Kriteriensätzen, die auf das Entwicklungsstadium des Produkts und die individuellen Anreize zugeschnitten sind“, sagte ein Sprecher der scheidenden Gesundheitsministerin Pia Dijkstra gegenüber Euractiv.

[By Nicole Verbeeck, Christoph Schwaiger, Edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab]

Lesen Sie mehr bei Euractiv



source-127

Leave a Reply