WASHINGTON (AP) – Zwei Jahre lang drängte Becky Mourey die Food and Drug Administration, ein experimentelles Medikament für ihre Lou-Gehrig-Krankheit zuzulassen.
Sie ging zu Mitgliedern des Kongresses und Gesundheitsbehörden, um für Relyvrio zu plädieren, bis sich die Patientenfürsprecher schließlich durchsetzten.
Im September wurde Relyvrio erst das dritte in den USA zugelassene Medikament für ALS oder Amyotrophe Lateralsklerose, eine unheilbare neurodegenerative Erkrankung, die normalerweise innerhalb von fünf Jahren tödlich verläuft. Aber Patienten und Ärzte, die Relyvrios Zustimmung feierten vor einigen Monaten kämpfen nun mit den Hindernissen des US-Gesundheitssystems.
Ihre Odyssee ist ein Lehrbeispiel für die steigenden Kosten von Spezialmedikamenten und die byzantinischen Systeme, die Versicherer geschaffen haben, um sie zu kontrollieren.
Patienten mit Versicherungsschutz sagen, dass der vom Arzneimittelhersteller Amylyx Pharmaceutical festgelegte Preis von 158.000 US-Dollar pro Jahr zu Verzögerungen oder Ablehnungen durch die Versicherung und manchmal zu exorbitanten Auslagen führt.
Moureys Versicherer weigerte sich zunächst, Relyvrio zu übernehmen, kehrte aber sieben Wochen später nach Online-Druck zurück – einschließlich Social-Media-Beiträgen von Mourey und anderen ALS-Befürwortern.
„Amylyx hat den Preis viel zu hoch angesetzt“, sagte Mourey, 58, ein ehemaliger Musiklehrer, der jetzt mit einem visuell gesteuerten Sprachcomputer kommuniziert. “Sie könnten den Preis halbieren und trotzdem einen saftigen Gewinn machen.”
Selbst wenn Relyvrio abgedeckt ist, sehen sich einige Patienten mit Zuzahlungen zwischen 1.000 und 4.000 US-Dollar pro Monat konfrontiert.
Im Gegensatz zu diesen Patienten sind die Moureys aufgrund einer Kombination aus unternehmensverwalteter Medicare- und Medicaid-Abdeckung von Zuzahlungen befreit.
Einige ALS-Patienten sind durch private Pläne abgesichert, während andere durch Programme wie Medicare staatlich abgesichert sind.
In beiden Fällen können Patienten und ihre Ärzte mit belastenden Anforderungen konfrontiert werden, um ihren Zustand zu dokumentieren, bevor die Versicherer für eine teure neue Behandlung aufkommen. Darüber hinaus verlangen viele Versicherer, dass Patienten einen Prozentsatz ihrer Apothekenkosten übernehmen. Da viele Arzneimittelhersteller jetzt mehr als 100.000 US-Dollar für Medikamente verlangen, die für schwer zu behandelnde Krankheiten zugelassen sind, kann selbst eine Zuzahlung von 5 % unerschwinglich werden. Der Trend hat die Pharmaindustrie zunehmend zutiefst unbeliebt gemacht in den USA
Arzneimittelhersteller sagen, dass ihre Preise die Jahre kostspieliger klinischer Studien widerspiegeln, die erforderlich sind, um die FDA-Zulassung zu erhalten.
Amylyx sagte, die Verzögerungen bei der Deckung von Relyvrio seien normal, da viele Versicherer immer noch ihre Policen für das Medikament schreiben. Das Unternehmen hob auch seine zahlreichen Programme hervor, um Patienten bei den Kosten zu helfen, einschließlich der kostenlosen Bereitstellung des Medikaments für Nichtversicherte und der Übernahme von Zuzahlungen für diejenigen, die Anspruch auf Unterstützung haben.
Die Probleme rund um den Preis von Relyvrio heben Branchenpraktiken hervor, die seit langem dafür verantwortlich gemacht werden, die US-Gesundheitskosten in die Höhe zu treiben: Arzneimittelhersteller können neue Kombinationen alter Inhaltsstoffe patentieren und dann jeden Preis verlangen, den der Markt tragen wird.
Die Versicherer haben mit zusätzlichen Prüfungshürden reagiert. Diese Verzögerungen belasten Patienten mit ALS schwer, was sich am monatlichen Verlust von Funktionen wie Gehen, Sprechen und Schlucken bemisst.
„Es ist einfach stressig und ärgerlich, diese mehrfachen Ablehnungsschreiben zu bekommen“, sagte Jim Mourey, der sich in seinem Haus in Hopkinton, Massachusetts, ganztags um seine Frau kümmert.
Relyvrio ist eine pulverbasierte Formulierung, die zwei ältere Inhaltsstoffe kombiniert: ein verschreibungspflichtiges Medikament für Lebererkrankungen und ein Nahrungsergänzungsmittel, das in der traditionellen chinesischen Medizin verwendet wird und auf Amazon.com für etwa 1 US-Dollar pro Tag erhältlich ist.
Versicherer zahlen in der Regel nicht dafür, dass ALS-Patienten den verschreibungspflichtigen Inhaltsstoff erhalten, da dieser für ihre Krankheit nicht zugelassen ist. Aber einige Patienten haben ihre Pläne bekommen, es zu decken, oder haben günstigere Versionen – für weniger als 600 Dollar pro Monat – in Spezialapotheken gefunden. Das hat einige Patienten dazu veranlasst, das neue Medikament komplett zu überspringen, indem sie seine beiden Inhaltsstoffe separat erhalten.
Analysten erwarten, dass Relyvrio bis 2024 einen Jahresumsatz von 450 Millionen US-Dollar für Amylyx erwirtschaften wird. Es ist das erste Produkt des Unternehmens.
Eine Gruppe, die die Preise von Medikamenten analysiert, sagte, ein fairer Preis für Relyvrio würde dazwischen liegen 9.100 $ und 30.700 $ pro Jahr. Basierend auf Patientenfragebögen zeigte das Medikament eine gewisse Wirksamkeit bei der Verlangsamung des Fortschreitens von ALS. Amylyx führt eine größere Studie durch, um offene Fragen zu beantworten über seine Wirksamkeiteinschließlich, ob es das Überleben verlängert.
Layne Oliff, 63, hat sich noch nicht entschieden, ob er eine Deckung aus seinem Medicare-Plan beantragen möchte. Im Rahmen des Bundesprogramms würde er Relyvrio wahrscheinlich 7.400 US-Dollar an Zuzahlungen schulden, bevor er sein Selbstbeteiligungsmaximum erreicht. Dazu kommen monatliche Verwaltungsgebühren von über 600 US-Dollar.
Aber wenn er bar bezahlt, sagt Oliff, kann er den verschreibungspflichtigen Inhaltsstoff des Medikaments für 550 Dollar pro Monat oder 6.600 Dollar pro Jahr in einer Spezialapotheke kaufen. Er kann die Ergänzung online für etwa 30 US-Dollar pro Monat erhalten.
„Sie sprechen von einem Medikament, das kein Heilmittel ist, obwohl es geholfen hat, das Fortschreiten zu verlangsamen“, sagte Oliff, der eine Ausbildung zum Apotheker hatte. „Aber ich möchte meine Frau nicht eines Tages in einem finanziellen Loch zurücklassen; Ich werde nicht mein ganzes Geld für dieses Medikament ausgeben.“
Amylyx hat ein Programm zur Übernahme der Zuzahlungen für privat versicherte Patienten aufgelegt. Diese finanzielle Unterstützung kann jedoch nicht für Bundespläne wie Medicare und die Veterans Administration verwendet werden, die viele ALS-Patienten abdecken. Nach anfänglicher Einschränkung der Deckung hat die VA kürzlich ihre Berechtigung ausgeweitet.
Andere Versicherer lehnen eine Kostenübernahme zunächst ab oder verlangen mehrfache Dokumentationen von Ärzten.
„Wenn die Lebensdauer einer Person in Monaten gemessen wird, ist es einfach grausam, Menschen dazu zu bringen, diese mehrfachen Überprüfungsrunden durchlaufen zu müssen“, sagte Neil Thakur von der ALS Association. Die Gruppe investierte in die frühe Forschung von Amylyx und wird diese Investition amortisieren.
Dr. Terry Heiman-Patterson, Neurologe an der Temple University, sagt, dass es etwa vier bis sechs Stunden Telefongespräche mit den Versicherern brauchte, um jeden neuen Patienten auf Relyvrio zu bekommen.
Heiman-Patterson warnt ihre Patienten davor, mit wochenlangem Hin und Her zu rechnen, bevor sie das Medikament bekommen.
„Das ist der Prozess, den wir durchlaufen müssen, und ich weiß nicht, wie hoch Ihre Zuzahlung am Ende sein wird“, sagt sie.
Einige Patienten, die bereits einen Do-it-yourself-Ansatz für die Behandlung verfolgen, sehen wenig Grund für eine Änderung.
Sarah Nauser, eine ehemalige Polizistin, sagt, dass ihre Versicherung den verschreibungspflichtigen Inhaltsstoff in Relyvrio – Natriumphenylbutyrat – seit 2020 für eine Zuzahlung von 10 US-Dollar übernommen hat.
„Nachdem ich all die Schwierigkeiten gesehen habe, die die Menschen haben, werde ich mich nicht mit dem herumschlagen, was funktioniert“, sagte Nauser, 34, die der Kombination zuschreibt, dass sie ihre Krankheit verlangsamt und ihr geholfen hat, ihre Fähigkeit zu gehen, zu sprechen und sich selbst zu ernähren .
Die Mitbegründer von Amylyx mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, gehen davon aus, dass die beiden Chemikalien in ihrem Medikament zusammenarbeiten, um Zellen vor vorzeitigem Tod zu schützen. Aber es gibt unter Wissenschaftlern wenig Einigkeit darüber, wie das Medikament wirkt oder welcher Inhaltsstoff für seinen Nutzen verantwortlich ist.
Eine kleine europäische Studie über die in Relyvrio enthaltene Ergänzung zeigte eine größere Wirkung auf die Verlangsamung von ALS als die Studie von Amylyx. Und Forscher führen dort eine größere Studie mit 300 Patienten über den Inhaltsstoff durch.
„Diese Studie könnte enorm wichtig sein, um uns zu sagen, ob dieser eine Inhaltsstoff – der sehr kostengünstig ist – tatsächlich wirksam ist“, sagte Diana Zuckerman vom gemeinnützigen National Center for Health Research, das medizinische Forschung analysiert.
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